Gli obiettivi della moderna ingegneria genetica
Il governo russo nella tabella di marcia per lo sviluppo delle biotecnologie e
Stanno già cercando di implementare questa idea all'estero:nell'Accademia delle scienze degli Stati Uniti consentono la possibilità di modificare le cellule germinali e gli embrioni sotto il più stretto controllo e per scopi medici. Ad esempio, per combattere le malattie che causano disabilità. Gli Stati Uniti comprendono che lo sviluppo della tecnologia è inevitabile, così come i cambiamenti nel genoma dello sperma, delle cellule staminali e di altri nel prossimo futuro. In Cina, questa idea è già stata risolta a livello statale: nel 2016 sono state apportate modifiche al genoma di un adulto: hanno trapiantato cellule immunitarie per curare il cancro ai polmoni.
La moderna ingegneria genetica sta combattendo per la vittoriasulle malattie oncologiche: la maggior parte dei farmaci per terapia genica sviluppati si concentra specificamente sul trattamento del cancro. È possibile che le prime applicazioni della tecnica di editing del genoma saranno proprio su pazienti con stadi di cancro incurabili. Inoltre, ci sono gravi malattie del sistema ematopoietico (emofilia, talassemia e altre) - CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals stanno già lavorando con loro, alterando le cellule staminali del midollo osseo.
Inoltre, il problema non è solo nella complessità.sviluppo del trattamento, ma anche nel costo della terapia. Stanno emergendo modi per sconfiggere il cancro, ma sono costosi: sia per l'azienda produttrice (costi elevati) che per il consumatore. Pertanto, è necessario cercare metodi alternativi che saranno più accessibili.
Ultimi progressi scientifici
La più grande svolta del decennio è stata il sistemaCRISPR / Cas9, per il quale le sue creatrici Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier hanno ricevuto il Premio Nobel per la Chimica nel 2020. CRISPR / Cas9 è un metodo di modifica del genoma ad alta precisione che consente di modificare i geni dei microrganismi viventi, inclusi gli esseri umani. E con il suo aiuto ci sono possibilità di creare metodi per combattere l'HIV e altre malattie, che oggi suonano come una frase.
Gli scienziati di tutto il mondo hanno iniziato a sperimentareCRISPR / Cas9, ma la storia più rumorosa (e allo stesso tempo importante per il mondo) si è svolta in Cina. Nel 2018 sono nati bambini geneticamente modificati: le ragazze Lulu e Nana. Lo zigote è stato ottenuto mediante FIVET (fecondazione in vitro), geneticamente modificato con CRISPR / Cas9 e impiantato nell'utero della donna che ha partorito le bambine. È possibile discutere a lungo sull'etica dell'esperimento e sulla modifica delle persone (in molti paesi è vietato modificare i geni dell'embrione a causa di conseguenze impreviste per il pool genico), ma non si può negare che il l'esperimento è di grande importanza per la scienza.
DNA zigote modificato per provareper escludere il verificarsi di infezione da HIV (che il padre aveva), così come il vaiolo e il colera attraverso l'escissione del gene CCR5. È interessante notare che la storia si è svolta alla vigilia del Secondo Summit Internazionale dedicato all'editing del genoma umano, dove il pubblico ha discusso: è ora di permettere alle persone di modificare se stesse e come. Se il metodo di utilizzo di CRISPR / Cas9 negli embrioni ottiene ancora l'approvazione del governo (e non si tratta solo della Cina), sarà finalmente possibile avere figli sani attraverso la fecondazione in vitro, anche se i genitori (uno o entrambi) hanno mutazioni. Gli esperimenti nel 2017 non hanno mostrato alcun "effetto collaterale" di CRISPR / Cas9 in topi, scimmie e 300 embrioni umani, ma è ancora troppo presto per affermare la loro assoluta sicurezza.
Risultati scientifici meno risonanti - nel 2019anno sulla rivista Optics Letters, è apparso un articolo sullo sviluppo di un nuovo sensore per la rilevazione di un biomarcatore di oncologia (proteina S100A4) nelle urine. La particolarità di questa tecnologia risiede nell'elevata sensibilità del sensore: può rilevare la presenza di cancro anche con una bassa concentrazione dei corrispondenti biomarcatori. Inoltre, questa tecnologia può essere ampliata per un uso di massa a un costo inferiore rispetto ai sensori che esistevano fino ad allora: erano troppo grandi e costosi per essere integrati in dispositivi per il monitoraggio regolare delle condizioni del paziente. La tecnologia si basa su un microchip ottico con sonde che si legano al biomarcatore della proteina S100A4 in un campione di urina. Successivamente, vengono monitorati gli spostamenti di frequenza del laser nel chip e viene determinata la presenza di cancro.
Principali startup nel campo della genetica
Negli Stati Uniti nel 2008, l'invenzione dell'anno è stata il servizioTest del DNA dalla startup 23andMe. L'azienda ha trasformato le menti delle persone, come ha fatto Apple con l'iPhone l'anno prima: 23andMe ha iniziato la rivoluzione della genomica personale. La tipizzazione del DNA è diventata disponibile per tutti coloro che hanno acquistato un kit speciale. Questo si è rivelato importante per la pianificazione delle gravidanze: i test hanno permesso di vedere mutazioni nel nascituro (in base ai geni dei genitori) e di escludere il rischio di avere un figlio con malattie che potrebbero portare alla sua disabilità.
In Russia, dopo il successo di 23andMe, hanno cominciato ad apparirestartup simili. Ad esempio “Genoanalitika”, che è stata una delle prime sul nostro mercato a offrire il test del DNA. Ma la startup Genotek è più conosciuta, definita leader nella genomica commerciale. La società è apparsa nel 2010 sulla base dell'incubatore di imprese dell'Università statale di Mosca, ha iniziato a collaborare con l'Accademia delle scienze russa e già nel primo anno è diventata redditizia.
Oggi Genotek lavora con 71 paesi, soddisfacendoricerca per cliniche e clienti privati. Lo sviluppo più famoso di Genotek è un test del DNA, con l'aiuto del quale viene eseguita la procedura di genotipizzazione. Il cliente trasferisce il biomateriale (campione di saliva) al laboratorio e vede il risultato nel suo racconto personale: predisposizione a malattie specifiche, raccomandazioni dietetiche, possibili reazioni avverse a determinati farmaci e molto altro, comprese patologie ereditarie e problemi di concepimento. L'azienda ha anche sviluppato test PCR ad alta sensibilità per COVID-19 per Russia e paesi della CSI.
Oltre ai classici test del DNA quellosono offerti da diverse startup russe, ce ne sono anche di più ristrette. Ad esempio, JVS Diagnostics sta sviluppando un test che rileva i tumori maligni nelle prime fasi con una precisione del 90%. Funziona con il supporto di Skolkovo e nel 2018 ha raccolto $ 400.000 per portare il test alle masse. Un'altra nicchia ristretta è lo studio dei geni che influenzano le malattie oftalmiche. La startup Oftalmic lo fa dal 2008: offre 60 tipi di test del DNA per diagnosticare problemi agli occhi. Non si sa nulla degli investimenti attratti.
Esistono anche startup simili in Europa:ad esempio, Blueprint Genetics a Helsinki offre soluzioni per test genetici basati sull'intelligenza artificiale. La startup si concentra sulla diagnosi di malattie ereditarie utilizzando la piattaforma CLINT AI e OS-Seq, una tecnologia brevettata di sequenziamento mirato (un insieme di metodi per determinare la sequenza nucleotidica di elementi in una molecola di DNA). Per l'Europa, Blueprint è uno dei principali fornitori di test genetici che coprono oltre 2.200 malattie in 14 aree, dalla cardiologia all'ematologia.
La startup britannica Freeline è andata altrovedirezione: sviluppa metodi di terapia genica per il trattamento di malattie sistemiche croniche. Nel 2020, il progetto ha ricevuto 106 milioni di euro per sviluppare soluzioni volte al trattamento di malattie del fegato considerate incurabili e poco conosciute. In futuro, la startup prevede di espandere il proprio programma per il trattamento dell'emofilia, della malattia di Fabry e della malattia di Gaucher. Tutti appartengono a malattie orfane (rare), di cui ce ne sono più di 6mila nel mondo, ma solo poche sono suscettibili di terapia.
Previsioni di mercato
Una delle tendenze emergenti che gli analistiprevedere un ulteriore sviluppo: questa è la leadership della regione Asia-Pacifico. Lo stimolo per lo sviluppo attivo dovrebbe essere dato dagli sviluppi per la gestione delle malattie: sia la prevenzione che la cura (o il rallentamento della progressione). Inoltre, la medicina personalizzata continuerà a guadagnare slancio, qualcosa che è apparso grazie alle aziende che rilasciano test del DNA alle masse.
I leader rimangono 23andMe, Oxford NanoporeTechnologies e Veritas Genetics, che commercializzano i loro sviluppi. Fino al 2017, solo i medici specialisti avevano accesso ai test e ora sono in corso studi simili per il consumatore di massa. Inoltre, nel 2017 Veritas Genetics ha iniziato ad effettuare il sequenziamento genomico dei neonati in Cina per la diagnosi precoce di patologie gravi: il test può segnalare quasi mille malattie. È vero, costa $ 1,5 mila e tre anni dopo i suoi risultati continuano a essere messi in discussione.
Gli esperti domestici sono sicuri che il più vicinoil futuro della genetica è lo sviluppo attivo di metodi per il trattamento dell'oncologia e delle malattie neurodegenerative. Ora gli sforzi della maggior parte delle aziende del segmento MedTech e BioTech sono concentrati sullo studio della sequenza del DNA nelle cellule tumorali, sui loro cambiamenti e sulla ricerca di metodi terapeutici individuali per uno specifico tumore. I primi farmaci hanno iniziato ad apparire sul mercato e ce ne saranno di più. È possibile che la tecnologia dell'utilizzo di cellule geneticamente modificate in medicina venga ampliata, e proprio come gli antibiotici hanno reso curabili più di una dozzina di malattie mortali nel 20 ° secolo, anche il cancro e le malattie neurodegenerative cesseranno di suonare come una frase.
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