לפני שנתיים אושפז אולאגר באופן קבוע: מחלתו גרמה לבלתי צפויה
"לא ציפיתי שהשינויים יהיו כל כך דרמטיים וכמעט מיידיים", מעיר אולאגר על תוצאת הטיפול. "זה באמת נראה כמו נס."
הטכנולוגיה ששינתה את חייו של אולאגר, על פי מדעיצעירים יחסית. לפני 10 שנים, קבוצה קטנה של מדענים פרסמה מאמר צנוע המתאר המצאה פשוטה אך רבת עוצמה לחיתוך רצפי DNA ספציפיים. זה נודע בשם עריכת גן CRISPR.
כיום, עשרות חברות ביוטכנולוגיהלבנות את העסק שלהם על הפוטנציאל של CRISPR. בפיתוח הטיפול ב-CRISPR, הניסויים הקליניים המתקדמים ביותר, כולל זה שעבר Olager, לחברות בוסטון יש תפקיד מפתח.
"התפתחויות קליניות באמתמדהים", אמר פנג ג'אנג, מדען שהמציא את עריכת הגנים של CRISPR במעבדתו ב-Broad Institute של הרווארד ו-MIT.
Crispr Therapeutics ו-Vertex Pharmaceuticals,שהכינו את אותה "עירוי" שריפאה את אולאגר, מתכננים להגיש את הטיפול ב-CRISPR שלהם למינהל המזון והתרופות בהמשך השנה לרישום.
מוקדם יותר החודש הודיעו על כך Crispr ו-Vertexכל 31 האנשים עם אנמיה חרמשית שקיבלו טיפול כבר לא חווים התקפי כאב חמורים. "הייתי שמח אם היו לי קצת פחות כאבים ופחות אשפוזים", אמר אולאגר. אבל התוצאה עלתה לחלוטין על הציפיות שלי".
אנמיה חרמשית נגרמת על ידי מוטציההגן להמוגלובין, החלבון המוביל חמצן בדם. כדי לפתור בעיה זו, המדענים אספו את הדם של אולאגר, השתמשו ב-CRISPR כדי להפעיל את הייצור של המוגלובין העוברי שכולנו מייצרים בינקות, ואז הזרימו מחדש את תאי הדם בחזרה לגופו.
בניסוי אחר בודק את אותו טיפולעריכת גנים להפרעת דם דומה הנקראת בטא תלסמיה, 42 מתוך 44 האנשים שקיבלו טיפול כבר לא נזקקו לעירוי הדם הדרושים להם כדי להישאר בריאים. שני אנשים אחרים דורשים הרבה פחות עירויי דם מבעבר.
קרא עוד:
גשושית החלל טסה 200 ק"מ ממרקורי. תראה מה הוא ראה
מדענים חושפים כיצד ויטמינים משפיעים על שכיחות הסרטן
קסדת קריאת מחשבות סינית משמיעה אזעקה כאשר אדם רואה תוכן פורנו