החוקרים השתמשו בטכניקת עריכה המבוססת על האנזים ניקאז. האנדונוקליז הזה הוא
חוקרים מסבירים שבמקרים רבים,לאנשים עם הפרעות גנטיות יש מוטציות שונות בכרומוזומים שלהם בירושה מהוריהם. המשמעות היא שלעתים קרובות למוטציה בכרומוזום אחד תהיה מקבילה לרצף תפקודי "בריא" בכרומוזום אחר.
על ידי השמדת אחד מגדילי ה-DNA שמכיל מוטציה מזיקה, מדענים מפעילים מנגנון תיקון המשתמש בחלק ה"בריא" שהורש מההורה השני כבסיס.
תכנית הניסוי.משמאל: עריכה עם Cas9 עשויה לגרום להתאוששות, אך עלולה לגרום למוטציות. מימין: השימוש בניקאז מוביל לתיקון גנים יעיל יותר ולהיעדר תופעות מוטגניות. מקור: Guichard, Bier, UC San Diego
כדי לבדוק את היעילות של הטכנולוגיה שלך,החוקרים השתמשו בתסיסנית. בדרך כלל, לזבובי הפירות האלה יש עיניים אדומות בהירות. מדענים שהשתמשו בעריכת גנים דיכאו את ייצור הפיגמנט האדום ויצרו מוטנטים עם עיניים לבנות. לאחר מכן, בסדרת ניסויים, הביולוגים ניסו להחזיר את צבע העיניים המקורי באמצעות CRISPR.
התוצאות הראו כי עריכה עםnickase הוכיח את עצמו כיעיל אפילו יותר מ-Cas9 הקלאסי. חתך גדיל בודד הביא לרמה גבוהה של התאוששות בעיניים אדומות כמעט בדומה לזבובים בריאים רגילים (לא מוטציה). ההצלחה בשחזור וריאנט הגן המקורי היה 50-70% עבור ניקאז, בעוד 20-30% עם מחשוף דו-גדילי Cas9. יחד עם זאת, בניגוד לגישה הקלאסית, ניקאזה לא גרם למוטציות מחוץ למטרה.
יתרון בולט של גישה זו הוא שלהפַּשְׁטוּת. הוא מבוסס על מספר קטן מאוד של רכיבים, ושברי DNA הם "עדינים", בניגוד ל-Cas9, אשר מייצר הפסקות DNA מלאות, המלוות לרוב במוטציות.
איתן באר, פרופסור באוניברסיטת סן דייגו ושותף למחקר
המחברים מציינים כי עדיין לא ידוע אםהטכנולוגיה פועלת היטב גם בתאים אנושיים. הם מאמינים שיש צורך במחקר נוסף וייתכן שיהיה צורך בהתאמה מסוימת של השיטה לעבודה עם בני אדם.
קרא עוד:
חור שחור בגלקסיה הוכיח שאיינשטיין צדק. הדבר העיקרי
"ג'יימס ווב" יציג את החלל לפני המפץ הגדול: אסטרונומים על סף תגלית עולמית
תראו את ה"טיטאניק" השמימי שיפעל על כוח גרעיני