ניסוי קליני שלב 3 מתחיל בבריטניה. מדענים רוצים לראות אם זה אפשרי
לפני כעשר שנים חקרו חוקריםטיפולים חדשים למצב המכונה מחלת גושה. הפרעה גנטית נדירה זו גורמת למחסור באנזים glucocerebrosidase (או GCase). לאחר בדיקת מאות תרופות שכבר אושרו, חוקרים גילו מרכיב נפוץ בתרופות שונות לשיעול בשם ambroxol, אשר מגביר את פעילות GCase.
חוקרי מחלת פרקינסון החלו להתעניין בכך. רמות נמוכות של GCase קשורות לפתולוגיה - אנזים זה ממלא תפקיד קריטי בסיוע למוח לנקות חלבונים רעילים.
עד 15% מהאנשים עם מחלת פרקינסוןשונים במוטציה גנטית ספציפית שמפחיתה את הייצור של GCase. כמו כן, לחולים רבים עם מחלת פרקינסון ללא מוטציה גנטית עדיין יש רמות נמוכות בצורה יוצאת דופן של GCase. אז המדענים החליטו לבדוק אם אמברוקסול יכול לעבוד כטיפול במחלת פרקינסון אם הוא מגביר את פעילות GCase.
ניסויים פרה-קליניים היו מבטיחיםועד מהרה התברר שהתרופה עשויה לעזור לחולים עם מחלת פרקינסון. אך נותרו שתי שאלות: האם התרופה חוצה את מחסום הדם-מוח מספיק אצל אנשים כדי לעבוד ביעילות, והאם החולים יכולים לסבול את המינונים הנדרשים כדי שהתרופה תפעל.
ניסוי שלב 2 בבני אדם הראה זאתאמברוקסול נסבל בבטחה במינונים גבוהים מספיק כדי להיכנס למוח ולהעלות את רמות GCase. כמו כן, בשנת 2020, נמצא כי אמברוקסול מפחית את רמות החלבון הרעיל אלפא-סינוקלאין בחולים עם מחלת פרקינסון ויכול לשפר את המיומנויות המוטוריות שלהם.
השלב השלישי של הבדיקות יחל השנהב בריטניה. במחקר ישתתפו 330 חולים עם מחלת פרקינסון, ולכל משתתף יוצע אמברוקסול או פלצבו. המחקר יימשך שנתיים.
קרא עוד:
ההתלקחות החזקה ביותר מסוג X התרחשה על השמש
מהנדסים הבינו כיצד לשמור מל"טים באוויר "לנצח"
סוד העמידות של הבטון הרומי מתגלה: ניתן לשחזרו