תינוקות מדוכאי חיסון נרפאו בהנדסה גנטית

חוקרים מאוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו פיתחו טיפול חדש לטיפול

מחלה גנטית נדירה(Artemis-SCID), שבו תינוקות חסרי חסינות וגופם אינו מסוגל להילחם בזיהומים. 10 החולים הראשונים עם כשל חיסוני קטלני "מרגישים מצוין" שנתיים לאחר ההשתלה, מציינים הרופאים.

חוקרים נהגו לטפלתאי גזע של ילדים עצמם במקום השתלת מח עצם מסורתית מתורם קרוב. גישה זו מפחיתה את כמות הכימותרפיה הניתנת לפני ההשתלה.

כל 10 המטופלים המשתתפים במחקרתאי הגזע שלהם עם הגן המתוקן ארטמיס עברו עירוי. לאחר 12 שבועות, כל הילדים החלו ליצור תאי T ו-B משלהם - לימפוציטים האחראים על התגובה החיסונית. תוך שנה, לארבעה ילדים היה שחזור מוחלט של חסינות תאי T, ושנתיים לאחר מכן - חסינות תאי B. 

חמישה משתתפים נוספים במחקר חוו שיפורים משמעותיים בהשוואה לטיפולים אלטרנטיביים. רק מטופל אחד נזקק להשתלת מח עצם שנייה.

מהלך המחלה שלהם כבר הרבה יותר טוב מאשר בטיפול קונבנציונלי. מעולם לא ראיתי תוצאות כאלה באף אחד מהילדים האחרים. זה מדהים.

מורט קואן, שותף למחקר

אחד המטופלים המטופלים. צילום: ברברה ריס, UCSF

כל המטופלים המשתתפים במחקרמאובחן עם אחד מסוגי הכשל החיסוני המשולב החמור - DCLRE1C/Artemis חוסר. המחלה קשורה בהיעדר הגן DCLRE1C/Artemis. ללא גן זה, הגוף של הילד אינו מסוגל לתקן DNA או לייצר נוגדנים.

באופן מסורתי לטיפול במחלה זומשמש להשתלת מח עצם. אבל השתלה אפילו מקרוב משפחה גורמת לסיבוכים חמורים: דחיית התאים המושתלים, תגובת חסינות התורם נגד הילד ואחרים. כל הסיבוכים הללו עלולים להוביל למוות לאחר ההשתלה.

קרא עוד:

חומר ראשון מסוגו עומד בפני 'קליעים' שנעים במהירות הקול

גל הלם מהשמש פתח סדק בשדה המגנטי של כדור הארץ

מהנדס בן 17 המציא מנוע נטול מגנט: ניתן להשתמש בו בכלי רכב חשמליים