ככל שמתקדמים טכנולוגיות עריכת גנים המשתמשות ב-CRISPR, מדענים צריכים יותר ויותר דרכים לעשות זאת
רופאים ממכון ברוד ומבית החולים Brigham and Women's אמרו במחקר חדש שהם מצאו מולקולות שיכולות לחסום בצורה בטוחה ומהירה את תהליך עריכת הגנים באמצעות CRISPR.
לדברי הסופר הבכיר של המחקר החדשבעמיתים דומים, מדענים אחרים מחפשים מעכבי CRISPR בין חלבונים גדולים, בעוד קבוצה זו של רופאים מתמקדת בחקר האפשרויות לשימוש בחומרים סינתטיים נמוכים מולקולריים.
במסגרת המחקר, מדענים אספו פלטפורמהלסינון, אשר יכול למדוד במדויק את הפעילות של אנזים CRISPR בתוך התא. הרשת העצבית ניתחה יותר מ -15 אלף תרכובות ביולוגיות פוטנציאליות ותגובותיהן ל- CRISPR כדי לזהות את היעילות ביותר עבור עיכוב.
הסרגל הצידי
מתחם אחד, BRD0539, הצליחלעכב את האנזים Cas9 ולנתק אותו מה-DNA. פעילותו הייתה תלוית מינון מאוד, מה שיאפשר בעתיד לשלוט במידת העיכוב כמעט באופן ישיר. בנוסף, נמצא כי BRD0539 יציב בפלזמה ומוסר בקלות מהדם.
מדענים מציינים כי בעוד שמולקולות אינן יכולות לשמש בניסויים קליניים, מכיוון שהגנטיקה החלה לחקור רק את השימוש ב- BRD0539 בתהליך העיכוב.