מטרות ההנדסה הגנטית המודרנית
ממשלת רוסיה במפת הדרכים לפיתוח ביוטכנולוגיות ו
הם כבר מנסים ליישם את הרעיון הזה בחו"ל:באקדמיה למדעים האמריקאית מאפשרים לערוך תאי נבט ועוברים תחת שליטה קפדנית ולמטרות רפואיות. למשל, למאבק במחלות הגורמות ללקויות. ארצות הברית מבינה שהתפתחות הטכנולוגיה היא בלתי נמנעת, כמו גם שינויים בגנום של זרע, תאי גזע ואחרים בעתיד הנראה לעין. בסין רעיון זה כבר נפתר ברמת המדינה: בשנת 2016 בוצעו שינויים בגנום של מבוגר - הם השתילו תאי חיסון כדי לרפא סרטן ריאות.
הנדסה גנטית מודרנית נלחמת על הניצחוןעל מחלות אונקולוגיות: מרבית התרופות המפותחות לטיפול בגנים מתמקדות במיוחד בטיפול בסרטן. ייתכן כי היישומים הראשונים של טכניקת עריכת הגנום יהיו בדיוק על חולים עם שלבים חשוכי מרפא של סרטן. בנוסף, ישנן מחלות קשות במערכת ההמטופויטית (המופיליה, תלסמיה ואחרות) - CRISPR Therapeutics ותרופות ורטקס כבר עובדות איתם, ומשנות תאי גזע של מוח העצם.
בנוסף, הבעיה היא לא רק במורכבות.התפתחות הטיפול, אך גם בעלות הטיפול. דרכים להביס את הסרטן מתפתחות, אך הן יקרות: הן עבור החברה המייצרת (עלויות קנה מידה גבוהות) והן עבור הצרכן. לכן, יש לחפש שיטות חלופיות שיהיו נגישות יותר.
ההתקדמות המדעית האחרונה
פריצת הדרך הגדולה ביותר של העשור הייתה המערכתCRISPR / Cas9, אשר יוצריו ג'ניפר דודנה ועמנואל שרפנטייר קיבלו את פרס נובל לכימיה בשנת 2020. CRISPR / Cas9 היא שיטת עריכת גנום ברמת דיוק גבוהה המאפשרת לשנות את הגנים של מיקרואורגניזמים חיים, כולל בני אדם. ובעזרתו ישנם סיכויים ליצור שיטות למאבק ב- HIV ומחלות אחרות, שנשמעות היום כמשפט.
מדענים ברחבי העולם החלו להתנסותCRISPR / Cas9, אבל הסיפור הכי חזק (ובאותו זמן חשוב לעולם) התרחש בסין. בשנת 2018 נולדו ילדים מהונדסים גנטית - בנות לולו וננה. הזיגוטה הושגה באמצעות הפריה חוץ גופית (הפריה חוץ גופית), שונתה גנטית באמצעות CRISPR / Cas9 והושתלה ברחם האישה שילדה את הבנות. ניתן להתווכח זמן רב על אתיקה של הניסוי ושינוי אנשים (במדינות רבות עריכת גנים של העובר אסורה בגלל השלכות בלתי צפויות על מאגר הגנים), אך אי אפשר להכחיש כי יש חשיבות רבה לניסוי למדע.
ה- DNA של זיגוטה נערך כדי לנסותכדי לא לכלול התרחשות של זיהום ב- HIV (שהיה לאב), כמו גם אבעבועות שחורות וכלירה באמצעות כריתה של הגן CCR5. ראוי לציין שהסיפור התרחש ערב הפסגה הבינלאומית השנייה המוקדשת לעריכת הגנום האנושי, שם דן הקהל: האם הגיע הזמן לאפשר לאנשים לערוך את עצמם וכיצד. אם שיטת השימוש ב- CRISPR / Cas9 בעוברים עדיין תקבל אישור ממשלתי (וזה לא קשור רק לסין), סוף סוף יתאפשר להביא ילדים בריאים באמצעות הפריה חוץ גופית, גם אם להורים (אחד או שניהם) יש מוטציות. ניסויים בשנת 2017 לא הראו "תופעות לוואי" של CRISPR / Cas9 בעכברים, בקופים וב -300 עוברים אנושיים, אך עדיין מוקדם לקבוע את בטיחותם המוחלטת.
הישג מדעי פחות מהדהד - בשנת 2019בשנה בכתב העת Optics Letters, הופיע מאמר על פיתוח חיישן חדש לגילוי סמן ביולוגי של אונקולוגיה (חלבון S100A4) בשתן. המוזרות של טכנולוגיה זו טמונה ברגישות הגבוהה של החיישן: היא יכולה לזהות נוכחות של סרטן גם בריכוז נמוך של הסמנים הביולוגיים המתאימים. בנוסף, ניתן לשנות את הטכנולוגיה הזו לשימוש המוני בעלות נמוכה יותר מהחיישנים שהיו קיימים עד אז - הם היו גדולים ויקרים יותר להשתלב במכשירים לניטור קבוע של מצבו של המטופל. הטכנולוגיה מבוססת על שבב אופטי עם בדיקות הנקשרות לסמן הביולוגי S100A4 בדגימת שתן. לאחר מכן, מעקבים אחר העברות התדרים של הלייזר בשבב ונקבעת נוכחות של סרטן.
חברות סטארט-אפ מובילות בגנטיקה
בארה"ב בשנת 2008, המצאת השנה הייתה השירותבדיקת DNA מההפעלה 23andMe. החברה הפכה את דעתם של אנשים, כפי שעשתה אפל עם האייפון שנה קודם לכן: 23andMe החלה את מהפכת הגנומיקה האישית. הקלדת DNA הפכה זמינה לכל מי שקנה ערכה מיוחדת. זה התברר כחשוב לתכנון הריונות: הבדיקות אפשרו לראות מוטציות בילד שטרם נולד (בהתבסס על הגנים של ההורים) ולכלול את הסיכון שילד ילד עם מחלות שעלולות להוביל לנכותו.
ברוסיה, לאחר ההצלחה של 23andMe, הם החלו להופיעסטארטאפים דומים. לדוגמה, "Genoanalitika", שהיה אחד הראשונים בשוק שלנו להציע בדיקות DNA. אבל הסטארט-אפ Genotek מוכר יותר, המכונה המוביל בתחום הגנומיקה המסחרית. החברה הופיעה בשנת 2010 על בסיס החממה העסקית של אוניברסיטת מוסקבה, החלה לעבוד בשיתוף פעולה עם האקדמיה הרוסית למדעים וכבר בשנה הראשונה הפכה לרווחית.
כיום גנוטק עובדת עם 71 מדינות וממלאתמחקר למרפאות ולקוחות פרטיים. ההתפתחות המפורסמת ביותר של Genotek היא בדיקת DNA, בעזרתה מתבצע הליך הגנוטיפ. הלקוח מעביר את החומר הביולוגי (דגימת הרוק) למעבדה ורואה את התוצאה בחשבונו האישי: נטייה למחלות ספציפיות, המלצות תזונתיות, תגובות שליליות אפשריות לתרופות מסוימות, ועוד ועוד, כולל פתולוגיות תורשתיות ובעיות ההתעברות. החברה פיתחה גם בדיקות PCR ברגישות גבוהה ל- COVID-19 עבור רוסיה ומדינות חבר העמים.
בנוסף לבדיקות ה- DNA הקלאסיות שמוצעים על ידי כמה חברות סטארט-אפ רוסיות, ישנן גם כאלה הממוקדות בצורה צרה יותר. לדוגמא, JVS Diagnostics מפתחת בדיקה המגלה גידולים ממאירים בשלבים המוקדמים בדיוק של 90%. זה עובד בתמיכת סקולקובו, ובשנת 2018 גייס 400,000 $ כדי להביא את המבחן להמונים. נישה צרה נוספת היא חקר הגנים המשפיעים על מחלות עיניים. הסטארט-אפ Oftalmic עושה זאת מאז 2008: הוא מציע 60 סוגים של בדיקות DNA לאבחון בעיות עיניים. לא ידוע דבר על ההשקעות הנמשכות.
ישנם גם חברות סטארט-אפ דומות באירופה:לדוגמא, Blueprint Genetics בהלסינקי מציעה פתרונות בדיקה גנטיים המופעלים על ידי AI. ההפעלה מתמקדת באבחון מחלות תורשתיות באמצעות פלטפורמת CLINT AI ו- OS-Seq, טכנולוגיית רצף ממוקדת מוגנת כפטנט (סט שיטות לקביעת רצף הנוקלאוטידים של יסודות במולקולת DNA). עבור אירופה, Blueprint היא אחת הספקיות המובילות של בדיקות גנטיות המכסות למעלה מ -2,200 מחלות ב -14 אזורים מקרדיולוגיה ועד המטולוגיה.
הסטארט-אפ הבריטי Freeline יצא למקום אחרכיוון: הוא מפתח שיטות לטיפול גנטי לטיפול במחלות סיסטמיות כרוניות. בשנת 2020 קיבל הפרויקט 106 מיליון יורו לפיתוח פתרונות המיועדים לטיפול במחלות כבד הנחשבות לבלתי ניתנות לריפוי ומובנות היטב. בעתיד מתכנן הסטארט-אפ להרחיב את תוכניתו לטיפול בהמופיליה, מחלת פאברי ומחלת גושה. כולן שייכות למחלות יתומות (נדירות), שיש בהן יותר מ -6,000 בעולם, אך רק מעטות מהן ניתנות לטיפול.
תחזיות שוק
אחת המגמות המתעוררות שהאנליסטיםלחזות פיתוח נוסף - זו הנהגת אזור אסיה-פסיפיק. הגירוי להתפתחות פעילה צריך להינתן על ידי התפתחויות לניהול מחלות: הן מניעה והן טיפול (או האטת ההתקדמות). בנוסף, הרפואה המותאמת אישית תמשיך לתפוס תאוצה - דבר שהופיע בזכות חברות שמשחררות בדיקות DNA להמונים.
מנהיגים נשארים 23andMe, אוקספורד ננופורטכנולוגיות וגנטיקה של וריטאס, הממסחרות את הפיתוחים שלהן. עד שנת 2017, רק למומחים רפואיים הייתה גישה לבדיקות, וכעת נערכים מחקרים דומים עבור הצרכן ההמוני. כמו כן, Veritas Genetics החלה לבצע רצף גנומי של תינוקות בשנת 2017 בסין לגילוי מוקדם של פתולוגיות קשות: הבדיקה יכולה לדווח על כמעט אלף מחלות. נכון, זה עולה 1.5 אלף דולר. והתוצאות שלה ממשיכות להטיל ספק שלוש שנים מאוחר יותר.
מומחים מקומיים בטוחים כי הקרוב ביותרעתיד הגנטיקה הוא פיתוח פעיל של שיטות לטיפול באונקולוגיה ומחלות ניווניות. כעת המאמצים של מרבית החברות במגזר MedTech ו- BioTech מתמקדים בחקר רצף ה- DNA בתאים סרטניים, בשינויים שלהם ובחיפוש אחר שיטות טיפול בודדות לגידול ספציפי. התרופות הראשונות החלו להופיע בשוק, ויהיו עוד כאלה. ייתכן שהטכנולוגיה של שימוש בתאים מהונדסים גנטית ברפואה תוגדל, וכמו שאנטיביוטיקה גרמה ליותר מתריסר מחלות קטלניות לריפוי במאה ה -20, גם מחלות סרטן וניווניות יפסיקו להישמע כמו משפט.
ראה גם:
המפה המדויקת הראשונה של העולם נוצרה. מה רע בכולם?
המקום הסוער ביותר על פני כדור הארץ: מדוע מעבר דרייק הוא הדרך המסוכנת ביותר לאנטארקטיקה
תרכובת אורניום חדשה שוברת שיא למוליכות חריגה