2 年前、オラガーさんは定期的に入院していました。彼の病気は予測不可能でした。
「変化がそれほど劇的でほとんど瞬時になるとは思っていませんでした」とOlagerは治療の結果についてコメントしています。 「それは本当に奇跡のように見えます。」
科学によると、オラガーの人生を変えた技術比較的若い。 10年前、科学者の小さなグループが、特定のDNA配列を切断するためのシンプルで強力な発明を説明する控えめな論文を発表しました。これは、CRISPR遺伝子編集として知られるようになりました。
今日、数十のバイオテクノロジー企業CRISPRの可能性に基づいてビジネスを構築します。 CRISPR療法の開発では、Olagerが合格したものを含む最先端の臨床試験で、ボストンの企業が重要な役割を果たしています。
「臨床開発は本当に素晴らしい」と語ったのは、ハーバード大学ブロードインスティテュートとMITの研究室でCRISPR遺伝子編集を発明した科学者のFengZhang氏です。
Crispr Therapeutics and Vertex Pharmaceuticals、Olagerを治したのと同じ「注入」を行った人は、登録のために今年後半にCRISPR療法を食品医薬品局に提出する予定です。
今月初め、CrisprとVertexは次のように発表しました治療を受けた鎌状赤血球貧血の31人全員が、重度の痛みの発作を経験しなくなりました。 「痛みが少し減り、入院が減ったら嬉しいです」とオラガー氏は語った。しかし、結果は私の期待を完全に上回りました。」
鎌状赤血球貧血は突然変異によって引き起こされます血液中の酸素を運ぶタンパク質であるヘモグロビンの遺伝子。この問題を解決するために、科学者たちはOlagerの血液を収集し、CRISPRを使用して、私たち全員が乳児期に作るいわゆる胎児ヘモグロビンの生成をオンにし、血球を彼の体に再注入しました。
同じ治療法をテストする別の試験ではベータサラセミアと呼ばれる同様の血液疾患の遺伝子を編集し、治療を受けた44人のうち42人は、健康を維持するために必要な輸血をもはや必要としませんでした。他の2人は、以前よりもはるかに少ない輸血を必要とします。
続きを読む：
宇宙探査機はマーキュリーから200キロ離れたところを飛行しました。彼が見たものを見てください
科学者たちは、ビタミンが癌の発生率にどのように影響するかを明らかにします
人がポルノコンテンツを見ると、中国の読心ヘルメットが警報を鳴らします