研究者らは、酵素ニッカーゼに基づく編集技術を使用しました。このエンドヌクレアーゼは、
研究者らは多くの場合、次のように説明しています。遺伝性疾患のある人は、両親から受け継いだ染色体にさまざまな変異を持っています。これは、多くの場合、ある染色体上の突然変異には、別の染色体上に「健全な」機能的配列の対応物が存在することを意味します。
科学者は、有害な突然変異を含むDNA鎖の1つを破壊することにより、2番目の親から受け継いだ「健康な」部分を基礎として使用する修復メカニズムをトリガーします。
実験のスキーム。左：Cas9で編集すると回復する可能性がありますが、突然変異を引き起こす可能性があります。右：ニッカーゼを使用すると、より効率的な遺伝子修正が可能になり、変異原性の現象が発生しなくなります。出典：Guichard、Bier、UCサンディエゴ
テクノロジーの有効性をテストするには、研究者たちはショウジョウバエを使用しました。通常、これらのミバエは真っ赤な目をしています。遺伝子編集を使用している科学者は、赤い色素の生成を抑制し、白い目で変異体を作成しました。次に、一連の実験で、生物学者はCRISPRを使用して元の目の色を復元しようとしました。
結果は、ニッカーゼは、古典的なCas9よりもさらに効果的であることが証明されました。一本鎖カットは、通常の（変異していない）健康なハエとほぼ同等の高レベルの赤目回復をもたらしました。元の遺伝子変異体の復元の成功は、ニッカーゼでは50〜70％でしたが、Cas9二本鎖切断では20〜30％でした。同時に、古典的なアプローチとは異なり、ニッカーゼはオフターゲット変異を引き起こしませんでした。
このアプローチの注目すべき利点は、シンプルさ。これは非常に少数のコンポーネントに基づいており、完全なDNA切断を生成するCas9とは異なり、DNA切断は「穏やか」であり、多くの場合、突然変異を伴います。
カリフォルニア大学サンディエゴ校の教授であり、研究の共著者であるイーサンビアー
著者は、それがこの技術は、人間の細胞でもうまく機能します。彼らは、より多くの研究が必要であり、人間と一緒に働くための方法のいくらかの調整が必要かもしれないと信じています。
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