この研究は、鎌状赤血球などの血液疾患を持つ患者のケアを変える可能性がある
どのようにしてすべてが始まったのですか？
鎌状赤血球貧血は、遺伝性疾患のグループに属します。それは、血流を通じて体のすべての部分に酸素を運ぶ赤血球の形状に影響を与えます.
通常、赤血球は丸くて柔軟なので、船の間を移動します。鎌状赤血球貧血では、それらのいくつかは鎌状または三日月状です。これらの細胞は硬くなり粘着性になり、血流が遅くなったりブロックされたりします。
病気はどのように現れますか？
鎌状赤血球貧血の徴候と症状は通常、生後 6 か月頃に現れます。それらは異なり、時間の経過とともに変化する可能性があります。主な徴候と症状の中で：
- 貧血.鎌状細胞は壊れやすく、簡単に死にます。赤血球は通常、交換が必要になるまで約 120 日間生きます。しかし、鎌状赤血球は通常 10 ～ 20 日で死滅し、赤血球が不足します（貧血）。赤血球が不足すると体に十分な酸素が供給されず、慢性疲労の原因となります。
- 痛みのエピソード.激しい痛みの再発エピソード鎌状赤血球貧血の症状.鎌状の赤血球が小さな血管を通って胸部、腹部、および関節への血流を遮断すると、痛みが発生します。強さはさまざまで、数時間から数日続くことがあります。年に数回しか疼痛発作を起こさない人もいます。その他は12以上。重度の疼痛発作には入院が必要です。鎌状赤血球貧血の十代の若者や成人の中には、骨や関節の損傷や潰瘍に起因する慢性的な痛みに苦しんでいる人もいます.
- 手足のむくみ.これは、腕や脚の循環を妨げる鎌状の赤血球によって引き起こされます。
- 頻繁な感染.鎌状赤血球は脾臓を損傷する可能性があり、感染に対する体の脆弱性を高めます。貧血のある乳児や小児には、通常、肺炎などの生命を脅かす可能性のある感染症を予防するために、ワクチン接種と抗生物質が投与されます。
- 成長遅延または思春期.赤血球は体を提供します成長に必要な酸素と栄養。健康な細胞が不足すると、赤ちゃんや子供の成長が遅くなり、10 代の思春期が遅れる可能性があります。
- 視力の問題.目に栄養を与える小さな血管鎌状赤血球で詰まることがあります。これにより、視覚画像を処理する目の部分である網膜が損傷し、視力の問題が発生する可能性があります。
何が問題ですか？
鎌状赤血球貧血に対する特別な治療法はなく、対症療法のみです。痛みを和らげ、病気に関連する合併症を防ぐだけです。
患者は通常、輸血を受け、より深刻な手順 - 骨髄移植。造血のプロセスを再開するために、健康な造血細胞が患者の体内に注入されます。この方法は貧血の症状を緩和しますが、重大な禁忌があります-肝臓と腎臓の重度の病状、感染症、妊娠、身体の衰弱（老年、付随する病気）。
オーバーロードの可能性も鉄。軽症の場合、患者は衰弱と疲労を経験します。しかし、過度の過負荷は、肝硬変、糖尿病、心不全、肝臓がんのリスク増加、不妊症、勃起不全を引き起こします。
何をする
この問題を解決するために、英国はRESTORE (幹細胞由来の赤血球の回復と生存、幹細胞からの赤血球の回復と生存) と呼ばれる単一細胞無作為試験。これは、血液および移植のための国民保健サービス (NHSBT、NHS 血液および移植) と、ブリストル、ケンブリッジ、およびロンドンの科学グループの共同イニシアチブです。
RESTORE ラボで成長した若い赤血球の顕微鏡画像の例。
写真：NHSBT
プロジェクトの目標は、レアの不足を補うことです血液型。ヒト血液幹細胞から、生物学者は実験室で新しい赤血球を増殖させます。科学者たちは最近、「新しい」輸血製品を人体に導入することで歴史的なブレークスルーを達成しました.
血液はどのように作られるのですか？
ドナーは、NHSBT 献血者データベースから募集されました。全員が 0.5 リットルの献血を行いました。強力な磁石を使用して、そこから柔軟な幹細胞が抽出され、赤血球になる可能性があります。約 50 万個の幹細胞が 500 億個の赤血球を生成できます。それらは 150 億個になるまでフィルタリングされ、全プロセスに 3 週間かかりました。
最終的に、実験室で増殖した細胞の数は約 5 ～ 10 ml、小さじ 1 ～ 2 杯程度でした。
研究はどのように進んでいますか？
英国の2人の患者は 、すでに少量の「人工」血液を投与されており、綿密に監視されており、有害な副作用は報告されていません。 実験の参加者は全員健康で、身元は明らかにされていません。目標は、ブラインドテストを存続させることです。
次に、研究の一環として 、研究者らは増殖した細胞 の寿命を、同じドナーからの 標準的な赤血球と比較しました。生物学者は、実験室のサンプルは可能な限り「新鮮」であるため、より適切に機能することを期待しています。
一番下の行は何ですか？
人工細胞が長持ちすることが分かれば体内に貯蔵されるため、定期的に血液を必要とする患者は輸血の必要さえありません。これにより、頻繁な輸血による「鉄過剰」が軽減されます。
次は何ですか？
これは、より広い範囲の第 1 段階の一部です。リサーチ。この試験は、数か月にわたって 10 人の患者に拡大されます。生物学者は、実験室で増殖した細胞の寿命を研究し、それらを標準的な赤血球の注入の結果と比較します。
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