画期的な第III相臨床試験が英国で開始されました。確認可能かどうか確認する
約10年前、研究者たちはゴーシェ病として知られる病気の新しい治療法。このまれな遺伝性疾患は、酵素グルコセレブロシダーゼ (GCase) の欠損を引き起こします。すでに承認されている何百もの薬剤を試験した後、研究者らは、GCase 活性を高めるアンブロキソールと呼ばれるさまざまな咳止め薬に共通する成分を発見しました。
パーキンソン病の研究者たちはこれに興味を持ちました。低レベルの GCase は病理に関連しています。この酵素は、脳が有毒なタンパク質を除去するのを助ける上で重要な役割を果たします。
パーキンソン病患者の最大 15%GCase の生成を減少させる特定の遺伝子変異が異なります。また、遺伝子変異のないパーキンソン病患者の多くは依然として GCase レベルが異常に低いままです。そこで科学者らは、アンブロキソールが GCase 活性を増加させる場合、パーキンソン病の治療法として機能するかどうかをテストすることにしました。
前臨床試験は有望だったそしてすぐに、この薬がパーキンソン病患者を助ける可能性があることが明らかになりました。しかし、2つの疑問が残っている。それは、この薬がヒトの血液脳関門を十分に通過して効果的に作用するかどうか、そして患者が薬の作用に必要な用量に耐えられるかどうかである。
第 2 相臨床試験では、次のことが示されました。アンブロキソールは、脳に入りGCaseレベルを上昇させるのに十分な用量であれば安全に許容されます。また2020年には、アンブロキソールがパーキンソン病患者の有毒タンパク質α-シヌクレインのレベルを低下させ、運動能力を向上させる可能性があることが判明した。
今年から第3段階のテストが始まる予定イギリスでは。この研究にはパーキンソン病患者330人が参加し、各参加者にはアンブロキソールまたはプラセボのいずれかが提供される。研究は2年間続く予定だ。
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