臨床試験の最終段階の結果は、DNAを含むゲルが治癒に役立つことを示しました。
B-VEC セラピージェルは、ジストロフィー性表皮水疱症として知られるバタフライ症候群のサブタイプ。これは、COL7A1 遺伝子の変異によって引き起こされます。それはコラーゲンの一種、具体的には皮膚の外層をその下の層に付着させるのに役立つロープのようなタンパク質をコードしています.ジストロフィー性表皮水疱症の人はこの安定性を欠いているため、皮膚の層が互いにこすれて水ぶくれを形成します。
ゲルは COL7A1 遺伝子の作業コピーを提供します患者の損傷した皮膚に直接。これには、ヒト細胞で複製できないように改変されたヘルペス ウイルスが含まれており、COL7A1 のコピーが 2 つ含まれています。ヘルペスは免疫を回避し、DNA の大きな断片を運ぶことができるため、ヘルペスはこのような治療法に適していると研究者は指摘しています。
皮膚科医は、表皮水疱症患者の傷を治療します。画像: マーク・ハンロン、スタンフォード医学
試験中、28 人の患者がゲルを塗られました。傷の 1 つは週に 1 回、約 6 か月間、同じ大きさのもう 1 つの傷はプラセボ ゲルで治療されました。 3 か月後、B-VEC で治療した創傷の 71% が、プラセボで治療した創傷の 20% と比較して完全に治癒しました。さらに、暴露の影響は最大6か月続き、新しい傷の形成を防ぎました。
表皮水疱症またはバタフライ症候群は、人間の皮膚が外部の影響に非常に敏感になるまれな遺伝病。わずかな損傷や軽傷で、泡や侵食が発生します。現在、承認された治療法はありません。医師は、皮膚の水ぶくれができたときの症状のみを治療します。これには、皮膚の傷を洗浄し、軟膏や包帯で覆い、これらの包帯を毎日交換することが含まれます.
患者の傷は、治療中に再び開くことがよくあります。治癒し、数か月または数年も開いたままになる場合があります。慢性的な傷と瘢痕組織の蓄積により、患者は生命を脅かす感染症、四肢の変形、および扁平上皮皮膚がんのリスクにさらされます。
研究者は、試験中、ゲルは臨床現場で適用されましたが、FDA によって承認された場合、包帯を交換するときに自宅で単独で使用できると述べています。
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