2022年5月、13歳のアリスがこの治療を受ける世界初の登録患者となった
2021年、アリスという13歳の少女急性T細胞性リンパ芽球性白血病と診断されました。化学療法や骨髄移植などの従来の方法による治療では、彼女の状態は改善しませんでした。彼女は、ロンドンのグレート オーモンド ストリート小児病院での新しい治療法の臨床試験に参加しました。
28日間の治療により、がんは寛解しました。彼女は改善された骨髄移植を受けました。
実験的治療を受けた患者。画像: グレート オーモンド ストリート病院
研究者たちは新しい技術を使った基本編集と呼ばれるゲノム編集。目標は、がん性 T 細胞を攻撃する新しいタイプの CAR T 細胞療法を作成することです。基本的な編集は、DNA コードの個々の文字 (単一ヌクレオチド塩基) を化学的に変換して T 細胞を変化させることによって機能すると、著者らは説明しています。
健常者からのT細胞改変の過程でドナーは一連の変更を受けました。一連の変化の結果、彼らは患者の免疫システムを回避することを「学習」し、互いに攻撃するのではなく、患者のがん細胞を見つけて認識するようになります。
T細胞はリンパ球であることを思い出してください。外来抗原を持つ細胞の認識と破壊に関与しています。研究者たちは、この技術の応用が成功したことで、他の新しい治療法への道が開かれ、最終的には病気の子供たちのより良い未来が開かれると述べています.
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