カリフォルニア大学サンフランシスコ校の研究者らは、治療のための新しい治療法を開発した。
治療に使用される研究者血縁ドナーからの伝統的な骨髄移植の代わりに、子供自身の幹細胞。このアプローチにより、移植前に行う化学療法の量が減ります。
研究に参加した10人の患者全員修正されたアルテミス遺伝子を持つ彼ら自身の幹細胞が輸血されました。 12週間後、すべての子供たちは免疫反応を担うリンパ球である独自のT細胞とB細胞を形成し始めました。 1 年以内に 4 人の子供が T 細胞免疫を完全に回復し、2 年後には B 細胞免疫が回復しました。
さらに 5 人の研究参加者が、代替療法と比較して大幅な改善を経験しました。 2 回目の骨髄移植が必要になった患者は 1 人だけでした。
彼らの病気の経過は、従来の治療よりもはるかに良くなっています。私は他の子供たちでそのような結果を見たことがありません。すごい。
Mort Cowan、研究共著者
治療を受けた患者の一人。写真：バーバラ・リース、UCSF
研究に参加しているすべての患者重度複合免疫不全症の一種であるDCLRE1C/アルテミス欠損症と診断されました。この疾患は、DCLRE1C/Artemis 遺伝子の欠如に関連しています。この遺伝子がなければ、子供の体は DNA を修復したり、抗体を産生したりすることができません。
伝統的にこの病気の治療のために骨髄移植に使用されます。しかし、近親者からの移植であっても、移植された細胞の拒絶、子供に対するドナー免疫の反応など、深刻な合併症を引き起こします。これらの合併症はすべて、移植後に死に至る可能性があります。
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