脂質ナノ粒子は肝臓に遺伝子編集メカニズムを提供します

以前、ゲノム編集技術CRISPRが開発されました。しかし、細胞のゲノムを変えるときの問題

治療が必要な臓器をターゲットに、安全、効果的、正確に治療を行う方法です。

タフツ大学とブロード大学の科学者ハーバード大学とマサチューセッツ工科大学は、遺伝子編集機構をパッケージングして肝臓に特異的に送達できる、脂質 (脂肪分子) で構成される独自のナノ粒子を開発しました。

この研究で著者らは、次のようなことができることを示しました。脂質ナノ粒子 (LNPS) を使用して、CRISPR 機構をマウスの肝臓に効率的に送達します。その結果、ゲノムを編集したり、レベルが血中濃度を 57% 低下させます。

肥満の問題は、特に米国に関連しています、したがって、著者らは、高コレステロール値に対する保護効果を提供できる1つの遺伝子を改変しました。それはコレステロールを分解するのを助ける他の酵素の活動を抑制します。

著者らは、マウスでの発達をテストし、脂質ナノ粒子の単回注射後、コレステロールレベルが57%、トリグリセリドが約29%減少したことを発見しました。

この効果はさらに 100 日間持続しました。 

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