最近の研究の結果、科学者は CRISPR が位置を正確に特定できることを発見しました。
雑誌で発表された新しい手法ネイチャーコミュニケーションズ、 これにより、研究者はエピジェネティクス（細胞内での遺伝子の挙動の研究）の分野における新たな治療への応用を探索できるようになります。
人体の各細胞は同じものを持っていますDNAは遺伝子の完全なセットですが、すべての遺伝子がすべての細胞に含まれているわけではありません。一部の細胞には、特定のタンパク質を作るように細胞に指示する特定の遺伝子があります。これらの遺伝子がオフになっているものもあれば、オンになっているものもあります。時々、遺伝病の場合のように、このスイッチはうまくいかない。スタンフォード大学の生物工学の助教授であるLacramioarBintuの研究室で作成された新しいツールは、これらの間違いを修正することができます。
はさみよりもずっと難しいです。CRISPRは、DNAを破壊せずに制御された方法で遺伝子のオンとオフを切り替えることはできません。 DNAに害を与えることなく変更を加えるために、CRISPRは他の大きくて複雑なエフェクタータンパク質の助けを必要とします。新しいコンボツールを使用すると、CRISPRは目的の遺伝子を見つけ、エフェクターはスイッチを切り替えることができます。
問題は、これらのエフェクター分子が通常、治療用に細胞内に簡単に輸送するには大きすぎます。問題をさらに複雑にするために、特定の細胞の挙動を正確に制御するために、通常、複数のエフェクターが組み合わせて使用されます。これにより、CRISPR エフェクターの組み合わせがさらに大きくなり、そのため製造と提供がより困難になります。
この障害を回避するために、科学者のチームより小さなタンパク質、つまりナノボディに目を向けました。ナノボディはエフェクターに取って代わるものではありません。代わりに、それらはすでにセル内にある必要なエフェクターをキャッチする小さなフックとして機能します。あなたがしなければならないのは、適切なナノボディを選択することだけであり、それは適切なエフェクターを使用して切り替えます。
新しい技術は、CRISPRを大きなエフェクターと組み合わせる必要なしにエピジェネティックな欠陥を修正するために使用できます。
現時点では、テクニックは段階にありますコンセプトの検証。チームの次のステップは、数百万の潜在的なナノボディを分類し、それらをCRISPRに接続して特定のエピジェネティックな障害をターゲットにする方法を見つけることです。
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