グラッドストン研究所とカリフォルニア大学サンフランシスコ校の研究者は、新しい
CRISPR-Cas9 遺伝子編集システムは、多くの研究でその有効性。遺伝子の個々のセクションを無効にしたり、削除したり、置き換えたりすることができます。この技術は伝統的にウイルスベクターを使用して、必要なDNA（マトリックス）、つまり病原性成分を含まないウイルスの殻を移してきました。この技術の主な欠点は、科学者が適切な材料をどこに挿入するかを正確に制御することが困難であり、それが複数の側の突然変異につながることです.
彼らの仕事では、科学者は一本鎖を使用しますDNA と同じ Cas9 タンパク質は、ハサミのように分子を適切な場所で切断します。 2015 年に、この研究の著者は、電場を使用してウイルスベクターなしで免疫細胞に短い DNA テンプレートを挿入する可能性を初めて実証しました。新しい研究では、Cas9 タンパク質を使用してこの技術を組み合わせました。
その研究は、遺伝子の新しい方法が編集により、治療目的での多数の細胞のリエンジニアリングが簡素化されます。この場合、効率は80〜90％に達します。その結果、科学者は十分な数の CAR-T 細胞 (遺伝子改変 T 細胞) を迅速かつ効率的に生成することができました。
作成された細胞を使用して戦うことができます多発性骨髄腫、血液がん、および遺伝子の配列を書き換えるために、その変異がまれな遺伝性免疫疾患につながる可能性があります。
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