現代の遺伝子工学の目標
ロシア政府はバイオテクノロジーと
彼らはすでにこのアイデアを海外で実施しようとしています。米国科学アカデミーでは、最も厳格な管理下で医療目的で生殖細胞と胚を編集する可能性があります。たとえば、障害を引き起こす病気と戦うために。米国は、技術の発展が避けられないこと、そして精子や幹細胞などのゲノムの変化が近い将来に起こることを理解しています。中国では、この考えはすでに州レベルで解決されています。2016年に、成人のゲノムに変更が加えられました。彼らは、肺がんを治療するために免疫細胞を移植しました。
現代の遺伝子工学は勝利のために戦っている腫瘍性疾患について:開発された遺伝子治療薬のほとんどは、特に癌の治療に焦点を合わせています。ゲノム編集技術の最初のアプリケーションは、癌の不治の病期の患者に正確に適用される可能性があります。さらに、造血系の深刻な病気(血友病、サラセミアなど)があります-CRISPRTherapeuticsとVertexPharmaceuticalsはすでにそれらに取り組んでおり、骨髄幹細胞を変化させています。
さらに、問題は複雑さだけではありません。治療法の開発だけでなく、治療費も。癌を打ち負かす方法が出現していますが、それらは高価です:製造会社(高いスケーリングコスト)と消費者の両方にとって。したがって、よりアクセスしやすい代替方法を探す必要があります。
最新の科学的進歩
10年の最大のブレークスルーはシステムでしたCRISPR / Cas9は、その作成者であるJenniferDoudnaとEmmanuelleCharpentierが2020年にノーベル化学賞を受賞しました。 CRISPR / Cas9は、人間を含む生きている微生物の遺伝子を変更できる高精度のゲノム編集方法です。そしてその助けを借りて、HIVや他の病気と戦う方法を作り出すチャンスがあります。それは今日では文のように聞こえます。
世界中の科学者が実験を始めましたCRISPR / Cas9ですが、最も騒々しい(そして同時に世界にとって重要な)話は中国で行われました。 2018年に、遺伝子組み換えされた子供たちが生まれました-女の子のルルとナナ。接合子はIVF(体外受精)を使用して得られ、CRISPR / Cas9で遺伝子組み換えされ、女の子を出産した女性の子宮に移植されました。実験の倫理と人々の改変について長い間議論することは可能ですが(多くの国では、遺伝子プールに予期せぬ結果が生じるため、胚の遺伝子の編集は禁止されています)、実験は科学にとって非常に重要です。
ZygoteDNAを編集して試してみるCCR5遺伝子の切除による天然痘とコレラだけでなく、HIV感染(父親が持っていた)の発生を除外する。この話が、ヒトゲノムの編集に捧げられた第2回国際サミットの前夜に行われたことは注目に値します。そこでは、聴衆が話し合いました。人々が自分自身とその方法を編集できるようにする時です。胚でCRISPR / Cas9を使用する方法がまだ政府の承認を得ている場合(そしてこれは中国だけではありません)、両親(一方または両方)に突然変異があったとしても、IVFを通じて健康な子供を持つことが最終的に可能になります。 2017年の実験では、マウス、サル、300のヒト胚で、CRISPR / Cas9による「副作用」は見られませんでしたが、絶対的な安全性を主張するにはまだ時期尚早です。
共鳴の少ない科学的成果-2019年ジャーナルOpticsLettersの年に、尿中の腫瘍学のバイオマーカー(S100A4タンパク質)を検出するための新しいセンサーの開発に関する記事が掲載されました。この技術の特徴は、センサーの高感度にあります。対応するバイオマーカーの濃度が低くても、癌の存在を検出できます。さらに、このテクノロジーは、それまで存在していたセンサーよりも低コストで大量に使用できるようにスケールアップできます。センサーは大きすぎて高価であり、患者の状態を定期的に監視するためのデバイスに統合することはできません。この技術は、尿サンプル中のS100A4タンパク質バイオマーカーに結合するプローブを備えた光学マイクロチップに基づいています。次に、チップ内のレーザーの周波数シフトが監視され、癌の存在が決定されます。
遺伝学の大手スタートアップ
2008年の米国では、今年の発明はサービスでしたスタートアップ23andMeからのDNA検査。 Appleが前年にiPhoneで行ったように、同社は人々の心を変えました。23andMeはパーソナルゲノミクス革命を開始しました。 DNAタイピングは特別なキットを購入したすべての人が利用できるようになりました。これは妊娠を計画する上で重要であることが判明しました。テストにより、胎児の突然変異を(両親の遺伝子に基づいて)確認し、障害につながる可能性のある病気の子供を持つリスクを排除することができました。
ロシアでは、23andMe の成功後、彼らが現れ始めました。同様のスタートアップ。たとえば、「Genoanalitika」は、市場で最初に DNA 検査を提供した会社の 1 つです。しかし、スタートアップの Genotek の方がよく知られており、商業ゲノミクスのリーダーと呼ばれています。同社はモスクワ州立大学のビジネスインキュベーターに基づいて2010年に設立され、ロシア科学アカデミーと協力して取り組みを開始し、最初の年ですでに利益を上げました。
今日、Genotekは71か国と協力し、クリニックや個人顧客向けの調査。 Genotekの最も有名な開発は、ジェノタイピング手順が実行されるDNAテストです。クライアントは生体材料(唾液サンプル)を研究室に転送し、その結果を自分の個人的なアカウントで確認します。特定の病気の素因、食事の推奨、特定の薬に対する起こりうる副作用など、遺伝的病状や受胎の問題などが含まれます。同社はまた、ロシアとCIS諸国向けにCOVID-19の高感度PCR検査を開発しました。
古典的なDNA検査に加えていくつかのロシアのスタートアップによって提供されていますが、より狭く焦点を絞ったものもあります。たとえば、JVS Diagnosticsは、90%の精度で悪性腫瘍を早期に検出するテストを開発しています。それはSkolkovoの支援を受けて機能し、2018年に大衆にテストをもたらすために40万ドルを調達しました。もう1つの狭いニッチは、眼科疾患に影響を与える遺伝子の研究です。スタートアップのOftalmicは2008年からこれを行っています。目の問題を診断するために60種類のDNA検査を提供しています。誘致された投資については何も知られていない。
ヨーロッパにも同様のスタートアップがあります。たとえば、ヘルシンキのBlueprint Geneticsは、AIを活用した遺伝子検査ソリューションを提供しています。このスタートアップは、CLINTAIプラットフォームと特許取得済みのターゲットシーケンシングテクノロジー(DNA分子内の要素のヌクレオチド配列を決定するための一連の方法)であるOS-Seqを使用して遺伝性疾患を診断することに焦点を当てています。ヨーロッパでは、ブループリントは心臓病学から血液学までの14の分野で2,200を超える疾患をカバーする遺伝子検査の大手プロバイダーの1つです。
イギリスのスタートアップFreelineは他の場所に行った方向性:彼は慢性全身性疾患の治療のための遺伝子治療法を開発しています。 2020年、このプロジェクトは、不治でよく理解されていないと考えられている肝疾患の治療を目的としたソリューションを開発するために1億600万ユーロを受け取りました。将来的には、このスタートアップは血友病、ファブリー病、ゴーシェ病を治療するためのプログラムを拡大する予定です。それらはすべて孤児(希少)疾患に属しており、世界には6000以上ありますが、治療に適しているのはごくわずかです。
市場予測
アナリストが新たなトレンドの1つさらなる発展を予測する-これはアジア太平洋地域のリーダーシップです。活発な発達のための刺激は、病気の管理のための発達によって与えられるべきです:予防と治療の両方(または進行を遅くすること)。さらに、個別化医療は勢いを増し続けます。これは、DNA検査を大衆にリリースする企業のおかげで現れたものです。
リーダーは23andMe、OxfordNanoporeのまま開発を商業化するテクノロジーとVeritasGenetics。 2017年までは、医療専門家だけが検査にアクセスできましたが、現在、大衆消費者向けに同様の研究が行われています。また、Veritas Geneticsは、重度の病状を早期に発見するために、2017年に中国で新生児のゲノム配列決定を開始しました。このテストでは、ほぼ1,000の病気を報告できます。確かに、それは1.5千ドルの費用がかかります。そしてその結果は3年後も疑問視され続けています。
国内の専門家は、最も近いと確信しています遺伝学の未来は、腫瘍学と神経変性疾患の治療法の積極的な開発です。現在、MedTechおよびBioTechセグメントのほとんどの企業の取り組みは、癌細胞のDNA配列の研究、それらの変化、および特定の腫瘍に対する個々の治療法の探索に焦点を合わせています。最初の薬が市場に出始めました、そしてそれらのより多くがあるでしょう。遺伝子組み換え細胞を医療に利用する技術が拡大する可能性があり、抗生物質が20世紀に12を超える致命的な病気を治療できるようになったように、癌や神経変性疾患も文のように聞こえなくなります。
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