2년 전, Olager는 정기적으로 병원에 입원했습니다. 그의 질병은 예측할 수 없는 원인이 되었습니다.
Olager는 치료 결과에 대해 “변화가 그렇게 극적이고 거의 즉각적일 것이라고 예상하지 못했습니다. “정말 기적 같아요.”
과학에 따르면 올라거의 삶을 바꾼 기술비교적 젊다. 10년 전, 소규모 과학자 그룹이 특정 DNA 서열을 절단하기 위한 간단하지만 강력한 발명을 설명하는 소박한 논문을 발표했습니다. 이것은 CRISPR 유전자 편집으로 알려지게 되었습니다.
오늘날 수십 개의 생명 공학 회사CRISPR의 잠재력을 기반으로 비즈니스를 구축하십시오. Olager가 통과한 임상시험을 포함해 가장 앞선 임상시험인 CRISPR 치료법 개발에는 보스턴 기업들이 핵심적인 역할을 하고 있다.
"임상 개발은 실제로놀랍습니다.” 하버드와 MIT 브로드 연구소의 연구실에서 CRISPR 유전자 편집을 발명한 과학자 Feng Zhang이 말했습니다.
Crispr Therapeutics 및 Vertex Pharmaceuticals,Olager를 치료한 것과 동일한 "주입"을 한 사람은 등록을 위해 올해 말 FDA에 CRISPR 요법을 제출할 계획입니다.
이달 초 Crispr과 Vertex는 다음과 같이 발표했습니다.치료를 받은 겸상 적혈구 빈혈증 환자 31명 모두 더 이상 심한 통증 발작을 경험하지 않습니다. Olager는 "좀 덜 아프고 입원이 적으면 행복할 것입니다."라고 말했습니다. 그러나 결과는 내 예상을 완전히 초과했습니다.”
겸상 적혈구 빈혈은 돌연변이로 인해 발생합니다.혈액에서 산소를 운반하는 단백질인 헤모글로빈의 유전자. 이 문제를 해결하기 위해 과학자들은 Olager의 혈액을 수집하고 CRISPR를 사용하여 우리 모두가 유아기에 만드는 소위 태아 헤모글로빈 생산을 켠 다음 혈액 세포를 다시 그의 몸에 주입했습니다.
동일한 치료법을 테스트하는 다른 시험에서베타 지중해 빈혈이라고 불리는 유사한 혈액 장애에 대한 유전자를 편집한 결과, 치료를 받은 44명 중 42명은 건강을 유지하기 위해 더 이상 수혈이 필요하지 않았습니다. 다른 두 사람은 이전보다 훨씬 적은 수의 수혈을 필요로 합니다.
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