연구진은 니카아제(nikase) 효소를 기반으로 한 편집 기법을 사용했다.
연구자들은 많은 경우에 다음과 같이 설명합니다.유전 질환이 있는 사람은 부모로부터 물려받은 염색체에 서로 다른 돌연변이가 있습니다. 이는 종종 한 염색체의 돌연변이가 다른 염색체에 "건강한" 기능적 서열 대응물을 갖게 된다는 것을 의미합니다.
과학자들은 해로운 돌연변이를 포함하는 DNA 가닥 중 하나를 파괴함으로써 두 번째 부모로부터 물려받은 "건강한" 부분을 기반으로 하는 복구 메커니즘을 촉발합니다.
실험 계획.왼쪽: Cas9로 편집하면 복구될 수 있지만 돌연변이가 발생할 수 있습니다. 오른쪽: nickase의 사용은 보다 효율적인 유전자 교정과 돌연변이 현상의 부재로 이어집니다. 출처: Guichard, Bier, UC 샌디에고
기술의 효율성을 테스트하려면연구자들은 초파리를 사용했습니다. 일반적으로 이 초파리는 밝은 빨간 눈을 가지고 있습니다. 유전자 편집을 사용하는 과학자들은 붉은 색소의 생성을 억제하고 흰 눈을 가진 돌연변이를 만들었습니다. 그런 다음 일련의 실험에서 생물학자들은 CRISPR을 사용하여 원래의 눈 색깔을 복원하려고 했습니다.
결과는 로 편집하는 것으로 나타났습니다.nickase는 기존 Cas9보다 훨씬 더 효과적인 것으로 판명되었습니다. 단일 가닥 절단은 정상(돌연변이가 아닌) 건강한 파리와 거의 동등한 높은 수준의 적목 회복을 가져왔습니다. 원래 유전자 변이체 복원의 성공률은 nickase의 경우 50-70%인 반면 Cas9 이중 가닥 절단의 경우 20-30%였습니다. 동시에 고전적인 접근 방식과 달리 nickase는 표적 외 돌연변이를 일으키지 않았습니다.
이 접근 방식의 주목할만한 장점은간단. 이것은 매우 적은 수의 구성 요소를 기반으로 하며 종종 돌연변이가 동반되는 완전한 DNA 파손을 생성하는 Cas9와 달리 DNA 파손은 "온화"합니다.
UC 샌디에이고 교수이자 연구 공동 저자인 Ethan Beer
저자는 아직 여부가 알려지지 않았다고 말합니다.이 기술은 인간 세포에서도 잘 작동합니다. 그들은 더 많은 연구가 필요하고 인간과 작업하는 방법의 일부 조정이 필요할 수 있다고 믿습니다.
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