영국에서 획기적인 3상 임상시험이 시작되었습니다. 과학자들은 그것이 가능한지 알고 싶어한다
약 10년 전에 연구자들이 연구한 바가 있습니다.고셔병(Gaucher disease)으로 알려진 질병에 대한 새로운 치료법. 이 희귀 유전 질환은 글루코세레브로시다제(또는 GCase) 효소의 결핍을 초래합니다. 이미 승인된 수백 가지 약물을 테스트한 후 연구자들은 암브록솔(ambroxol)이라는 다양한 기침약에서 GCase 활성을 증가시키는 공통 성분을 발견했습니다.
파킨슨병 연구자들은 이에 관심을 가지게 되었습니다. 낮은 수준의 GCase는 병리학과 관련이 있습니다. 이 효소는 뇌에서 독성 단백질을 제거하는 데 중요한 역할을 합니다.
파킨슨병 환자의 최대 15%GCas의 생산을 감소시키는 특정 유전자 돌연변이가 다릅니다. 또한, 유전자 돌연변이가 없는 파킨슨병 환자 중 상당수는 여전히 비정상적으로 낮은 수준의 GCase를 가지고 있습니다. 그래서 과학자들은 암브록솔이 GCase 활성을 증가시키는 경우 파킨슨병 치료제로 작용할 수 있는지 여부를 테스트하기로 결정했습니다.
전임상 시험은 유망했다그리고 그 약이 파킨슨병 환자에게 잠재적으로 도움이 될 수 있다는 것이 곧 분명해졌습니다. 그러나 두 가지 질문이 남아 있습니다. 약물이 사람들에게 효과적으로 작용할 만큼 충분히 혈액뇌관문을 통과하는지 여부와 환자가 약물 효과에 필요한 용량을 견딜 수 있는지 여부입니다.
2단계 인간 실험에서는 다음과 같은 사실이 밝혀졌습니다.Ambroxol은 뇌에 들어가 GCase 수준을 증가시킬 만큼 높은 용량에서는 안전하게 견딜 수 있습니다. 또한 2020년에는 암브록솔이 파킨슨병 환자의 독성 단백질 알파-시누클레인 수치를 감소시키고 잠재적으로 운동 능력을 향상시키는 것으로 밝혀졌습니다.
올해 3단계 테스트 시작영국에서. 이 연구에는 330명의 파킨슨병 환자가 참여하며, 각 참가자에게는 암브록솔이나 위약이 제공됩니다. 연구는 2년 동안 진행될 예정이다.
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