임상 최종 단계 결과, DNA가 함유된 젤이 치유에 도움이 되는 것으로 나타났습니다.
B-VEC 테라피 젤은dystrophic epidermolysis bullosa로 알려진 나비 증후군의 하위 유형. COL7A1 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 그것은 일종의 콜라겐, 특히 피부의 바깥층을 아래층에 부착하는 데 도움이 되는 로프와 같은 단백질을 암호화합니다. 이영양성 수포성 표피박리증 환자는 이러한 안정화가 부족하여 피부층이 서로 마찰하여 물집을 형성합니다.
젤은 COL7A1 유전자의 작업 사본을 전달합니다.환자의 손상된 피부에 직접 그것은 인간 세포에서 복제할 수 없도록 변형된 헤르페스 바이러스를 포함하고 있으며 두 개의 COL7A1 사본을 가지고 있습니다. 연구원들은 헤르페스가 그러한 치료에 매우 적합하다고 지적합니다. 헤르페스는 면역을 회피하고 큰 DNA 조각을 운반할 수 있습니다.
피부과 전문의는 수포성 표피박리증 환자의 상처를 치료합니다. 이미지: Mark Hanlon, Stanford Medicine
시험 기간 동안 28명의 환자가상처 중 하나는 약 6개월 동안 일주일에 한 번, 비슷한 크기의 다른 상처는 위약 젤로 치료했습니다. 3개월 후 B-VEC로 치료한 상처의 71%가 완전히 치유된 반면 위약으로 치료한 상처는 20%가 치유되었습니다. 또한 노출 효과가 최대 6개월까지 지속되어 새로운 상처의 형성을 방지했습니다.
표피 수포증 또는 나비 증후군은인간의 피부가 외부 영향에 극도로 민감한 희귀 유전병. 약간의 손상과 경미한 부상으로 거품과 침식이 형성됩니다. 현재 승인된 치료법은 없습니다. 의사는 피부 물집이 생길 때 증상만 치료합니다. 여기에는 피부 상처 세척, 연고 및 드레싱으로 덮기, 이러한 드레싱을 매일 교체하는 것이 포함됩니다.
환자의 상처는 종종 도중에 다시 열립니다.치유되고 몇 달 또는 몇 년 동안 열려있을 수 있습니다. 만성 상처와 흉터 조직의 축적은 환자를 생명을 위협하는 감염, 사지 기형 및 편평 세포 피부암의 위험에 빠뜨립니다.
연구원들은 시험 기간 동안 젤이 임상 환경에 적용되었지만 FDA의 승인을 받으면 집에서 드레싱을 변경할 때 자체적으로 사용할 수 있다고 지적합니다.
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