2022년 5월, 13세 앨리스는 세계 최초로 치료를 받은 등록 환자가 되었습니다.
2021년 앨리스라는 이름의 13세 소녀급성 T세포 림프구성 백혈병 진단을 받았습니다. 화학 요법과 골수 이식을 포함한 전통적인 방법으로 치료해도 그녀의 상태는 호전되지 않았습니다. 그녀는 런던의 Great Ormond Street Children's Hospital에서 새로운 치료법의 임상 시험에 포함되었습니다.
28일 동안의 치료로 암이 완화되었습니다. 그녀는 개선된 골수 이식 수술을 받았습니다.
실험적 치료를 받은 환자. 이미지: 그레이트 오몬드 스트리트 병원
연구원들은 새로운 기술을 사용했습니다.기본 편집이라고 하는 게놈 편집. 목표는 암성 T 세포를 공격하는 새로운 유형의 CAR T 세포 치료법을 만드는 것입니다. 기본 편집은 T 세포를 변경하기 위해 DNA 코드(단일 뉴클레오티드 염기)의 개별 문자를 화학적으로 변환함으로써 작동한다고 저자는 설명합니다.
건강한 사람에게서 T 세포 변형 과정에서기증자는 일련의 변화를 겪었습니다. 일련의 변화의 결과, 그들은 서로를 공격하는 것이 아니라 환자의 암세포를 찾아 인식하는 것이 아니라 환자의 면역 체계를 피하는 방법을 "학습"합니다.
T 세포는 림프구라는 사실을 상기하십시오.외부 항원이 있는 세포의 인식 및 파괴를 담당합니다. 연구원들은 이 기술의 성공적인 적용이 다른 새로운 치료법과 궁극적으로 아픈 아이들을 위한 더 나은 미래를 위한 길을 열어준다고 지적합니다.
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