최근 연구 결과, 과학자들은 CRISPR가 위치를 정확하게 결정할 수 있다는 것을 발견했습니다.
저널에 제시된 새로운 방법Nature Communications, 연구자들은 후생유전학(세포 내 유전자 행동에 대한 연구) 분야에서 새로운 치료 응용 분야를 탐구할 수 있게 될 것입니다.
인체의 각 세포에는 하나의 동일한DNA는 완전한 유전자 집합이지만 모든 유전자가 모든 세포에 포함되는 것은 아닙니다. 일부 세포에는 특정 단백질을 만들도록 지시하는 특정 유전자가 있습니다. 일부에서는 이러한 유전자가 꺼져 있고 다른 유전자에서는 켜져 있습니다. 때로는 유전 질환과 마찬가지로이 전환이 잘못됩니다. Stanford의 생명 공학 조교수 인 Lacramioar Bintu의 실험실에서 만든 새로운 도구는 이러한 오류를 수정할 수 있습니다.
가위보다 훨씬 어렵습니다.CRISPR은 DNA를 방해하지 않고 통제 된 방식으로 유전자를 켜고 끌 수 없습니다. DNA를 손상시키지 않고 변경하려면 CRISPR은 다른 크고 복잡한 이펙터 단백질의 도움이 필요합니다. 새로운 콤보 도구를 사용하여 CRISPR은 원하는 유전자를 찾고 이펙터는 스위치를 전환 할 수 있습니다.
문제는 이 효과기 분자가일반적으로 치료용으로 세포 내로 쉽게 운반되기에는 너무 큽니다. 문제를 더욱 복잡하게 만드는 것은 일반적으로 특정 세포 행동을 정확하게 조절하기 위해 여러 이펙터가 조합되어 사용된다는 것입니다. 이로 인해 CRISPR 효과기 조합이 더욱 커지므로 생산 및 전달이 더욱 어려워집니다.
이 장애물을 극복하기 위해 과학자 팀은더 작은 단백질-나노 바디로 바뀌 었습니다. 나노 바디는 이펙터를 대체하지 않습니다. 대신 이미 셀 내부에있는 필수 이펙터를 잡는 작은 고리 역할을합니다. 올바른 나노 바디를 선택하기 만하면 올바른 이펙터를 사용하여 전환 할 수 있습니다.
이 새로운 기술은 CRISPR과 대형 이펙터를 결합 할 필요없이 후 성적 결함을 수정하는 데 사용할 수 있습니다.
현재이 기술은 단계에 있습니다.유효성 검사 개념. 팀의 다음 단계는 수백만 개의 잠재적 인 나노 바디를 분류하고 특정 후성 유전 적 장애를 표적으로하기 위해이를 CRISPR에 부착하는 방법을 알아내는 것입니다.
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