글래드스톤 연구소(Gladstone Institute)와 캘리포니아 대학교 샌프란시스코 캠퍼스(University of California, San Francisco)의 연구진은 새로운
CRISPR-Cas9 유전자 편집 시스템은많은 연구에서 그 효과. 이를 통해 유전자의 개별 섹션을 끄거나 삭제하거나 교체할 수 있습니다. 이 기술은 전통적으로 바이러스 벡터를 사용하여 필요한 DNA(매트릭스), 즉 병원성 구성 요소가 없는 바이러스 껍질을 전달합니다. 이 기술의 주요 단점은 과학자들이 올바른 재료가 삽입될 위치를 정확히 제어하기가 어려워 여러 측면 돌연변이가 발생한다는 것입니다.
그들의 작업에서 과학자들은 단일 가닥을 사용합니다.DNA와 가위처럼 작용하는 동일한 Cas9 단백질이 분자를 올바른 위치에서 절단합니다. 2015년에 이 연구의 저자들은 전기장을 사용하여 바이러스 벡터 없이 면역 세포에 짧은 DNA 주형을 삽입할 가능성을 처음으로 시연했습니다. 새로운 연구는 Cas9 단백질을 사용하여 이 기술을 결합했습니다.
이 연구는 유전자의 새로운 방법이편집은 치료 목적으로 많은 수의 세포를 재설계하는 것을 단순화합니다. 이 경우 효율성은 80-90%에 이릅니다. 그 결과 과학자들은 충분한 CAR-T 세포(유전자 변형 T 세포)를 빠르고 효율적으로 생성할 수 있었습니다.
생성된 세포를 사용하여 싸울 수 있습니다.다발성 골수종, 혈액암, 그리고 돌연변이가 희귀 유전성 면역 질환을 유발할 수 있는 유전자의 서열을 다시 쓰는 것.
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