유전학 관점 : 유전자 변형 아동과 암 퇴치

현대 유전 공학의 목표

러시아 정부는 생명공학 개발 로드맵에

2018~2020년 유전공학 제안제품의 대량 도입을 통해 산업의 기술 기반을 현대화하고 생명공학 솔루션의 수출을 늘립니다. 그러한 제품의 생산량을 거의 150억 루블로 늘리고 생물의학 세포 제품의 임상 시험을 수행하도록 인증된 조직의 수를 5개에서 50개 단위로 늘릴 계획이었습니다. 더욱이, 국가는 배아 단계에서 인간 게놈을 편집하는 방법에 관심을 가지게 되었습니다. 이는 생체의료용 세포제품법에 의해 금지되지만, 편집이 “생체의료용 세포제품을 생산할 목적으로” 수행되는 경우에만 해당됩니다. 법에는 과학적 연구 활동에 관한 단어가 없습니다.

그들은 이미이 아이디어를 해외에서 구현하려고 시도하고 있습니다.미국 과학 아카데미에서는 가장 엄격한 통제하에 의료 목적으로 생식 세포와 배아를 편집 할 수 있습니다. 예를 들어, 장애를 유발하는 질병과 싸우기 위해. 미국은 가까운 장래에 정자, 줄기 세포 및 기타 게놈의 변화뿐만 아니라 기술 개발이 불가피하다는 것을 알고 있습니다. 중국에서는이 아이디어가 이미 국가 차원에서 해결되었습니다. 2016 년에 성인의 게놈에 변화가 생겼습니다. 면역 세포를 이식하여 폐암을 치료했습니다.

현대 유전 공학은 승리를 위해 싸워종양학 질환에 대한 : 개발 된 대부분의 유전자 치료 약물은 특히 암 치료에 초점을 맞추고 있습니다. 게놈 편집 기술의 첫 번째 응용 프로그램은 암의 난치성 단계를 가진 환자에게 정확하게 적용될 수 있습니다. 또한 조혈 시스템의 심각한 질병 (혈우병, 지중해 빈혈 등)이 있습니다. CRISPR Therapeutics와 Vertex Pharmaceuticals는 이미 골수 줄기 세포를 변화시켜 이들과 협력하고 있습니다.

또한 문제는 복잡성에만있는 것이 아닙니다.치료 개발뿐만 아니라 치료 비용도 있습니다. 암을 퇴치하는 방법이 등장하고 있지만 제조 회사 (높은 확장 비용)와 소비자 모두에게 비용이 많이 듭니다. 따라서 더 쉽게 접근 할 수있는 대체 방법을 찾아야합니다.

최신 과학적 진보

10 년 동안 가장 큰 돌파구는 시스템이었습니다.CRISPR / Cas9는 제작자 Jennifer Doudna와 Emmanuelle Charpentier가 2020 년에 노벨 화학상을 수상했습니다. CRISPR / Cas9는 인간을 포함한 살아있는 미생물의 유전자를 변경할 수있는 고정밀 게놈 편집 방법입니다. 그리고 그것의 도움으로 오늘날 문장처럼 들리는 HIV 및 기타 질병과 싸우는 방법을 만들 기회가 있습니다.

전 세계의 과학자들은CRISPR / Cas9이지만 가장 시끄러운 (그리고 동시에 세계에 중요한) 이야기가 중국에서 일어났습니다. 2018 년에 유전자 변형 된 아이들이 태어났습니다-소녀 Lulu와 Nana. 접합체는 IVF (체외 수정)를 사용하여 얻었고, CRISPR / Cas9로 유 전적으로 변경되어 소녀를 낳은 여성의 자궁에 이식되었습니다. 실험의 윤리와 사람의 변형에 대해 오랫동안 논쟁 할 수 있지만 (많은 국가에서 유전자 풀에 대한 예상치 못한 결과로 인해 배아의 유전자를 편집하는 것이 금지되어 있습니다.) 실험은 과학에 매우 중요합니다.

시도하기 위해 편집 된 Zygote DNACCR5 유전자의 제거를 통해 천연두와 콜레라뿐만 아니라 HIV 감염 (아버지가 가졌던)의 발생을 배제합니다. 이 이야기는 인간 게놈 편집에 전념하는 제 2 차 국제 정상 회의 전날에 이루어 졌다는 점은 주목할 만합니다. 여기에서 청중은 사람들이 자신과 방법을 편집 할 수 있도록 할 때입니다. 배아에서 CRISPR / Cas9를 사용하는 방법이 여전히 정부의 승인을받는다면 (그리고 이것은 중국에 관한 것이 아닙니다) 부모 (하나 또는 둘 다)에 돌연변이가 있더라도 체외 수정을 통해 건강한 자녀를 가질 수있게됩니다. 2017 년 실험은 생쥐, 원숭이 및 300 명의 인간 배아에서 CRISPR / Cas9의 "부작용"을 나타내지 않았지만, 그들의 절대적인 안전성을 주장하기에는 아직 너무 이르다.

덜 공명적인 과학적 성취-2019 년학술지 Optics Letters에서 소변에서 종양학의 바이오 마커 (S100A4 단백질)를 감지하기위한 새로운 센서 개발에 관한 기사가 실 렸습니다. 이 기술의 특징은 센서의 높은 감도에 있습니다. 해당 바이오 마커의 농도가 낮아도 암의 존재를 감지 할 수 있습니다. 또한이 기술은 당시까지 존재했던 센서보다 저렴한 비용으로 대량 사용을 위해 확장 할 수 있습니다. 환자의 상태를 정기적으로 모니터링하기 위해 장치에 통합하기에는 너무 크고 비쌌습니다. 이 기술은 소변 샘플에서 S100A4 단백질 바이오 마커에 결합하는 프로브가있는 광학 마이크로 칩을 기반으로합니다. 다음으로 칩에서 레이저의 주파수 이동을 모니터링하고 암의 존재를 확인합니다.

유전학 분야의 선도적 인 스타트 업

2008 년 미국에서 올해의 발명품은 서비스였습니다.스타트 업 23andMe의 DNA 테스트. 이 회사는 전년에 애플이 아이폰에서했던 것처럼 사람들의 마음을 돌렸다. 23andMe는 개인 유전체학 혁명을 시작했다. DNA 타이핑은 특별한 키트를 구입 한 모든 사람이 사용할 수있게되었습니다. 이는 임신 계획에 중요한 것으로 밝혀졌습니다. 테스트를 통해 태어나지 않은 아이의 돌연변이 (부모 유전자 기준)를 확인하고 장애로 이어질 수있는 질병에 걸릴 위험을 배제 할 수있었습니다.

러시아에서는 23andMe의 성공 이후 등장하기 시작했습니다.비슷한 스타트업. 예를 들어, 우리 시장에서 최초로 DNA 테스트를 제공한 "Genoanalitika"가 있습니다. 하지만 스타트업 Genotek은 상업 유전체학의 선두주자로 더 잘 알려져 있습니다. 이 회사는 모스크바 주립대학교 비즈니스 인큐베이터를 기반으로 2010년에 설립되었으며 러시아 과학 아카데미와 협력하여 작업을 시작했으며 이미 첫 해에 수익을 올렸습니다.

오늘날 Genotek은 71 개국과 협력하여클리닉 및 개인 고객을위한 연구. Genotek의 가장 유명한 개발은 유전자형 검사 절차가 수행되는 DNA 테스트입니다. 클라이언트는 생체 재료 (타액 샘플)를 실험실로 전송하고 자신의 개인 계정에서 결과를 확인합니다. 특정 질병에 대한 성향,식이 권장 사항, 특정 약물에 대한 가능한 부작용 등 유전성 병리 및 임신 문제를 포함합니다. 이 회사는 또한 러시아 및 CIS 국가를 대상으로 COVID-19에 대한 고감도 PCR 테스트를 개발했습니다.

고전적인 DNA 검사 외에도여러 러시아 신생 기업에서 제공하며, 더 좁은 초점을 맞춘 신생 기업도 있습니다. 예를 들어 JVS Diagnostics는 초기 단계에서 악성 종양을 90 %의 정확도로 탐지하는 검사를 개발하고 있습니다. Skolkovo의 지원과 함께 작동하며 2018 년에는 테스트를 대중에게 전달하기 위해 400,000 달러를 모금했습니다. 또 다른 좁은 틈새 시장은 안과 질환에 영향을 미치는 유전자 연구입니다. 스타트 업 Oftalmic은 2008 년부터이 작업을 수행하고 있습니다. 눈 문제를 진단하기 위해 60 가지 유형의 DNA 검사를 제공합니다. 유치 된 투자에 대해서는 알려진 바가 없습니다.

유럽에도 비슷한 스타트 업이 있습니다.예를 들어 헬싱키의 Blueprint Genetics는 AI 기반 유전자 검사 솔루션을 제공합니다. 이 스타트 업은 CLINT AI 플랫폼과 특허받은 표적 시퀀싱 기술 (DNA 분자에서 요소의 뉴클레오티드 서열을 결정하는 일련의 방법) 인 OS-Seq를 사용하여 유전성 질환을 진단하는 데 중점을 둡니다. 유럽의 경우 Blueprint는 심장학에서 혈액학에 이르기까지 14 개 분야에서 2,200 개 이상의 질병을 다루는 선도적 인 유전자 검사 제공 업체 중 하나입니다.

영국 스타트 업 Freeline은 다른 곳으로갔습니다방향 : 그는 만성 전신 질환 치료를위한 유전자 치료 방법을 개발합니다. 2020 년이 프로젝트는 불치로 간주되고 잘 이해되지 않는 간 질환 치료를위한 솔루션을 개발하기 위해 1 억 6 백만 유로를 받았습니다. 향후이 스타트 업은 혈우병, 파브리 병, 고셔병 치료 프로그램을 확대 할 계획입니다. 그들 모두는 고아 (희귀) 질병에 속하며, 그 중 전 세계적으로 6 천 개가 넘지 만 치료를받을 수있는 질병은 소수에 불과합니다.

시장 예측

분석가가 새로운 트렌드 중 하나추가 개발 예측-이것은 아시아 태평양 지역의 리더십입니다. 적극적인 발달을위한 자극은 예방과 치료 (또는 진행을 늦추는 것)와 같은 질병 관리를위한 개발에 의해 주어져야합니다. 또한 DNA 검사를 대중에게 공개 한 기업 덕분에 등장한 개인 맞춤형 의학은 계속해서 추진력을 얻을 것입니다.

리더는 계속 23andMe, Oxford Nanopore기술 및 Veritas Genetics는 개발을 상업화합니다. 2017 년까지 의료 전문가 만 테스트에 접근 할 수 있었으며 이제는 대중 소비자를 대상으로 유사한 연구가 수행되고 있습니다. 또한 Veritas Genetics는 심각한 병리의 조기 발견을 위해 2017 년 중국에서 신생아의 게놈 시퀀싱을 시작했습니다.이 검사는 거의 천 가지 질병을보고 할 수 있습니다. 사실, 15,000 달러의 비용이 들며 그 결과는 3 년 후에도 계속해서 의문을 제기합니다.

국내 전문가들은 가장 가까운유전학의 미래는 종양학 및 신경 퇴행성 질환 치료 방법의 적극적인 개발입니다. 이제 MedTech 및 BioTech 부문에서 대부분의 회사의 노력은 암세포의 DNA 서열 연구, 이들의 변화 및 특정 종양에 대한 개별 치료 방법 검색에 초점을 맞추고 있습니다. 첫 번째 약물이 시장에 나타나기 시작했으며 더 많은 약물이있을 것입니다. 의학에서 유전자 변형 세포를 사용하는 기술이 확대 될 가능성이 있으며, 항생제가 20 세기에 12 개 이상의 치명적 질병을 치료할 수있게 한 것처럼 암과 신경 퇴행성 질환도 문장처럼 들리지 않게 될 것입니다.

참조 :

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