Amerikietis išgydė anemiją su CRISPR: prireikė tik vienos injekcijos

Prieš dvejus metus Olageris nuolat gulėjo ligoninėje: jo liga buvo nenuspėjama

stipraus skausmo priepuoliai.Per metus tai yra maždaug 20 naktinių hospitalizacijų ir trys apsilankymai intensyviosios terapijos skyriuje. Tačiau mokslininkams pavyko pakeisti Olagero kūno genetinį „jungiklį“ į naują padėtį - kraujo ląstelės vėl išmoko pernešti deguonį visame kūne.

„Nesitikėjau, kad pokyčiai bus tokie dramatiški ir beveik akimirksniu“, – terapijos rezultatą komentuoja Olageris. „Tai tikrai atrodo kaip stebuklas“.

Technologija, kuri pakeitė Olagero gyvenimą, teigia mokslininkaipalyginti jaunas. Prieš 10 metų nedidelė mokslininkų grupė paskelbė kuklų straipsnį, kuriame aprašomas paprastas, bet galingas išradimas, skirtas pjaustyti specifines DNR sekas. Tai tapo žinoma kaip CRISPR genų redagavimas.

Šiandien dešimtys biotechnologijų įmoniųkurti savo verslą remdamiesi CRISPR potencialu. Plėtojant CRISPR terapiją, pažangiausius klinikinius tyrimus, įskaitant tą, kurį išlaikė Olager, Bostono įmonės vaidina pagrindinį vaidmenį.

„Tikrai klinikiniai pokyčiainuostabu“, – sakė Feng Zhang, mokslininkas, išradęs CRISPR genų redagavimą savo laboratorijoje Harvardo ir MIT Broad Institute.

„Crispr Therapeutics“ ir „Vertex Pharmaceuticals“,kurie padarė tą pačią „infuziją“, kuri išgydė Olagerą, planuoja vėliau šiais metais pateikti savo CRISPR terapiją Maisto ir vaistų administracijai registruoti.

Anksčiau šį mėnesį „Crispr“ ir „Vertex“ tai paskelbėvisi 31 žmogus, sergantis pjautuvine anemija, kuris buvo gydomas, nebejaučia stiprių skausmo priepuolių. „Būčiau laimingas, jei turėčiau šiek tiek mažiau skausmo ir mažiau hospitalizuotų“, - sakė Olageris. Tačiau rezultatas visiškai pranoko mano lūkesčius.

Pjautuvinių ląstelių anemiją sukelia mutacijahemoglobino genas, baltymas, pernešantis deguonį kraujyje. Norėdami išspręsti šią problemą, mokslininkai surinko Olagero kraują, panaudojo CRISPR, kad įjungtų vadinamojo vaisiaus hemoglobino, kurį visi gaminame kūdikystėje, gamybą, o tada kraujo ląsteles vėl suleido į jo kūną.

Kitame tyrime, kuriame buvo išbandyta ta pati terapijaredaguojant panašaus kraujo sutrikimo, vadinamo beta talasemija, genus, 42 iš 44 žmonių, kuriems buvo suteiktas gydymas, nebereikėjo kraujo perpylimo, reikalingo norint išlikti sveikiems. Dar dviem žmonėms reikia perpilti daug mažiau kraujo nei anksčiau.

Skaityti daugiau:

Kosminis zondas nuskriejo 200 km nuo Merkurijaus. Pažiūrėk, ką jis matė

Mokslininkai atskleidžia, kaip vitaminai veikia sergamumą vėžiu

Kiniškas minčių skaitymo šalmas skamba pavojaus signalu, kai žmogus mato pornografinį turinį