Tyrėjai naudojo redagavimo techniką, pagrįstą fermentu nikaze. Ši endonukleazė yra
Tyrėjai aiškina, kad daugeliu atvejųžmonių, turinčių genetinių sutrikimų, turi skirtingas chromosomų mutacijas, paveldėtas iš savo tėvų. Tai reiškia, kad dažnai vienos chromosomos mutacija turės „sveiką“ funkcinės sekos atitikmenį kitoje chromosomoje.
Sunaikindami vieną iš DNR grandžių, kuriose yra žalinga mutacija, mokslininkai įjungia taisymo mechanizmą, kuris kaip pagrindą naudoja „sveiką“ dalį, paveldėtą iš antrojo tėvo.
Eksperimento schema.Kairėje: redaguojant naudojant Cas9, gali atsigauti, bet gali atsirasti mutacijų. Dešinėje: Nikkazės naudojimas lemia efektyvesnę genų korekciją ir mutageninių reiškinių nebuvimą. Šaltinis: Guichard, Bier, UC San Diego
Norėdami patikrinti savo technologijos efektyvumą,tyrėjai naudojo Drosophila. Paprastai šios vaisinės muselės turi ryškiai raudonas akis. Mokslininkai, naudodami genų redagavimą, slopino raudonojo pigmento gamybą ir sukūrė mutantus baltomis akimis. Tada, atlikdami daugybę eksperimentų, biologai bandė atkurti pirminę akių spalvą naudodami CRISPR.
Rezultatai parodė, kad redaguojant sunickase pasirodė esanti dar efektyvesnė nei klasikinė Cas9. Vienos sruogos nukirpimas lėmė aukštą raudonų akių atstatymo lygį, beveik prilygstantį įprastoms (ne mutavusioms) sveikoms musėms. Sėkmė atkuriant pradinį geno variantą buvo 50-70% nikazei, o 20-30% su Cas9 dvigrandžiu skilimu. Tuo pačiu metu, skirtingai nei klasikinis metodas, nikazė nesukėlė tikslinių mutacijų.
Svarbus šio metodo pranašumas yra jopaprastumas. Jis pagrįstas labai nedideliu komponentų skaičiumi, o DNR pertrūkiai yra „švelnūs“, skirtingai nei Cas9, kuris sukuria visiškus DNR lūžius, dažnai lydimus mutacijų.
Ethanas Beeras, UC San Diego profesorius ir tyrimo bendraautoris
Autoriai pažymi, kad dar nežinoma, arši technologija gerai veikia ir žmogaus ląstelėse. Jie mano, kad reikia daugiau tyrimų ir gali prireikti šiek tiek pakoreguoti darbo su žmonėmis metodą.
Skaityti daugiau:
Juodoji skylė galaktikoje įrodė, kad Einšteinas teisus. Pagrindinis dalykas
„James Webb“ parodys kosmosą prieš Didįjį sprogimą: astronomai ant pasaulinio atradimo slenksčio
Pažiūrėkite į dangiškąjį „Titaniką“, kuris veiks branduoline energija