Vaistai nuo kosulio gali padėti gydyti Parkinsono ligą

Didžiojoje Britanijoje prasidėjo svarbus 3 fazės klinikinis tyrimas. Mokslininkai nori išsiaiškinti, ar tai įmanoma

vartoti įprastus vaistus nuo kosulioParkinsono ligos gydymas. Ankstyvieji tyrimai parodė, kad prieš 50 metų sukurtas vaistas gali patekti į smegenis ir „išvalyti“ jas nuo toksiškų baltymų, kurie, kaip žinoma, sukelia Parkinsono ligą.

Около десяти лет назад исследователи изучали naujus ligos, vadinamos Gošė liga, gydymo būdus. Šis retas genetinis sutrikimas sukelia fermento gliukocerebrozidazės (arba GCase) trūkumą. Išbandę šimtus jau patvirtintų vaistų, tyrėjai atrado bendrą įvairių vaistų nuo kosulio ingredientą, vadinamą ambroksoliu, kuris padidina GCase aktyvumą.

Tuo susidomėjo Parkinsono ligos tyrinėtojai. Žemas GCase lygis yra susijęs su patologija – šis fermentas atlieka svarbų vaidmenį padedant smegenims išvalyti toksiškus baltymus.

Parkinsono liga sergančių žmonių iki 15 procskiriasi specifine geno mutacija, kuri sumažina GCase gamybą. Be to, daugelis pacientų, sergančių Parkinsono liga be genų mutacijos, vis dar turi neįprastai mažą GCase kiekį. Taigi mokslininkai nusprendė išbandyti, ar ambroksolis gali būti naudojamas kaip Parkinsono ligos gydymas, jei padidina GCase aktyvumą.

Ikiklinikiniai tyrimai buvo daug žadantysir netrukus paaiškėjo, kad šis vaistas gali padėti Parkinsono liga sergantiems pacientams. Tačiau lieka du klausimai: ar vaistas peržengia pakankamai žmonių kraujo ir smegenų barjerą, kad veiktų efektyviai, ir ar pacientai gali toleruoti dozes, kurių reikia, kad vaistas veiktų.

2 fazės bandymas su žmonėmis tai parodėAmbroksolis saugiai toleruojamas tokiomis dozėmis, kurios yra pakankamai didelės, kad patektų į smegenis ir padidėtų GCase koncentracija. Taip pat 2020 m. buvo nustatyta, kad ambroksolis sumažina toksiško baltymo alfa-sinukleino kiekį pacientams, sergantiems Parkinsono liga, ir galbūt pagerina jų motorinius įgūdžius.

Trečiasis bandymų etapas prasidės šiais metaisDidžiojoje Britanijoje. Tyrime dalyvaus 330 Parkinsono liga sergančių pacientų, kiekvienam dalyviui bus pasiūlyta arba ambroksolio, arba placebo. Studijos truks dvejus metus.

Skaityti daugiau:

Stipriausias X klasės pliūpsnis įvyko Saulėje

Inžinieriai sugalvojo, kaip dronus išlaikyti ore „amžinai“

Atskleidžiama romėniško betono ilgaamžiškumo paslaptis: jį galima atkurti