Gelis drugelių žmonių gydymui praėjo paskutinį bandymo etapą

Paskutinio klinikinių tyrimų etapo rezultatai parodė, kad gelis, kuriame yra DNR, padeda išgyti

pacientų, sergančių buliozine epidermolize, žaizdos(drugelio sindromas) ir užkirsti kelią tolesniam odos pažeidimui. Galimybę naudoti naują terapiją svarsto JAV maisto ir vaistų administracija (FDA), kuri galėtų būti patvirtinta jau kitų metų pradžioje.

B-VEC terapinis gelis skirtas gydytidrugelio sindromo potipis, žinomas kaip distrofinė epidermolizė bullosa. Jį sukelia COL7A1 geno mutacijos. Jis koduoja tam tikro tipo kolageną, ypač į virvę panašų baltymą, kuris padeda pritvirtinti išorinį odos sluoksnį prie apatinio. Žmonėms, kuriems yra distrofinė bullosa epidermolizė, trūksta šio stabilizavimo, todėl jų odos sluoksniai trinasi vienas į kitą ir susidaro pūslės.

Gelis pristato darbines COL7A1 geno kopijastiesiai į pažeistą pacientų odą. Jame yra herpeso viruso, modifikuoto taip, kad jis negalėtų daugintis žmogaus ląstelėse, ir turi dvi COL7A1 kopijas. Tyrėjai pastebi, kad tokiai terapijai herpesas puikiai tinka: jis gali išvengti imuniteto ir pernešti didelius DNR fragmentus.

Dermatologai gydo žaizdą pacientui, sergančiam buliozine epidermolize. Vaizdas: Markas Hanlonas, Stanfordo medicina

Tyrimo metu 28 pacientai gavo gelįvieną iš žaizdų kartą per savaitę maždaug šešis mėnesius, o kita panašaus dydžio žaizda buvo gydoma placebo geliu. Po trijų mėnesių 71 % B-VEC gydytų žaizdų visiškai užgijo, palyginti su 20 % placebu gydytų žaizdų. Be to, poveikio poveikis truko iki šešių mėnesių, neleidžiant susidaryti naujoms žaizdoms.

Bullinė epidermolizė arba drugelio sindromasreta genetinė liga, kurios metu žmogaus oda itin jautri išorės poveikiui. Esant menkiausiam pažeidimui ir nedideliems sužalojimams, ant jo susidaro burbuliukai ir erozija. Šiuo metu nėra patvirtintų gydymo būdų. Gydytojai gydo tik simptomus, kai atsiranda odos pūslių. Tai apima odos žaizdų valymą, padengimą tepalais ir tvarsčiais ir šių tvarsčių keitimą kasdien.

Paciento žaizdos dažnai atsidaro pergyja ir gali likti atviras mėnesius ar net metus. Dėl lėtinių žaizdų ir randų audinių kaupimosi pacientams kyla pavojus susirgti gyvybei pavojingomis infekcijomis, galūnių deformacijomis ir plokščialąsteliniu odos vėžiu.

Tyrėjai pažymi, kad tyrimo metu gelis buvo naudojamas klinikinėje aplinkoje, tačiau, kai jį patvirtina FDA, jį galima naudoti ir namuose keičiant tvarsčius.

Skaityti daugiau:

Ar mokslas egzistuoja ekstremaliomis sąlygomis? Atsakome skaičiais

Mokslininkai išsiaiškino, kam buvo naudinga dinozaurų mirtis

Pažiūrėkite į Žemės nuotrauką iš kosmoso: ją padarė pirmasis privatus modulis