Kūdikiai, kurių imunitetas nusilpęs, išgydyti genų inžinerija

Kalifornijos universiteto San Franciske mokslininkai sukūrė naują gydymo terapiją

reta genetinė liga(Artemis-SCID), kai kūdikiams trūksta imuniteto ir jų organizmas negali kovoti su infekcijomis. Pirmieji 10 pacientų, kuriems nustatytas mirtinas imunodeficitas, „puikiai jaučiasi“ praėjus dvejiems metams po transplantacijos, pažymi gydytojai.

Mokslininkai gydėpačių vaikų kamieninės ląstelės, o ne tradicinė kaulų čiulpų transplantacija iš giminingo donoro. Šis metodas sumažina chemoterapijos, skiriamos prieš transplantaciją, skaičių.

Visi 10 tyrime dalyvavusių pacientųbuvo perpiltos jų pačių kamieninės ląstelės su pakoreguotu Artemidės genu. Po 12 savaičių visi vaikai pradėjo formuotis savo T ir B ląsteles – limfocitus, atsakingus už imuninį atsaką. Per metus keturiems vaikams visiškai atkurtas T ląstelių imunitetas, o po dvejų metų – B ląstelių imunitetas. 

Dar penki tyrimo dalyviai patyrė reikšmingų patobulinimų, palyginti su alternatyviais gydymo būdais. Tik vienam pacientui prireikė antros kaulų čiulpų transplantacijos.

Jų ligos eiga jau daug geresnė nei gydant įprastu būdu. Niekada nemačiau tokių rezultatų pas kitus vaikus. Tai yra nuostabu.

Mortas Cowanas, tyrimo bendraautoris

Vienas iš gydytų pacientų. Nuotrauka: Barbara Ries, UCSF

Visi tyrime dalyvaujantys pacientaidiagnozuotas vienas iš sunkaus kombinuoto imunodeficito rūšių – DCLRE1C/Artemis trūkumas. Liga siejama su DCLRE1C/Artemis geno nebuvimu. Be šio geno vaiko organizmas negali atstatyti DNR ar gaminti antikūnų.

Tradiciškai šios ligos gydymuinaudojamas kaulų čiulpų transplantacijai. Tačiau net ir iš artimo giminaičio transplantacija sukelia rimtų komplikacijų: persodintų ląstelių atmetimą, donoro imuniteto reakciją prieš vaiką ir kt. Visos šios komplikacijos gali baigtis mirtimi po transplantacijos.

Skaityti daugiau:

Pirmoji tokio tipo medžiaga atlaiko „sviedinius“, kurie sklinda garso greičiu

Smūgio banga iš Saulės atvėrė plyšį Žemės magnetiniame lauke

17-metis inžinierius sugalvojo bemagnetį variklį: jį galima naudoti elektrinėse transporto priemonėse