Lipidinės nanodalelės perneša mRNR, kad gydytų vaisių gimdoje

Dėl naujausių DNR sekos nustatymo technologijų ir prenatalinės diagnostikos pasiekimų tai tapo įmanoma

diagnozuoti daugelį genetinių ligųnet iki gimimo. Kai kurie po gimimo gydomi pakaitine baltymų ar fermentų terapija, tačiau kartais būna per vėlu. Gydymo taikymas, kai pacientas vis dar yra įsčiose, kai kurioms ligoms žada būti veiksmingesnis. Mažas vaisiaus dydis leidžia naudoti maksimalią gydomąją dozę, o jo imuninė sistema gali būti atsparesnė pakaitinei terapijai.

Iš galimų nešiotojų administravimuiterapinio baltymo pakeitimo mRNR skiriasi nuo kitų nukleorūgščių, tokių kaip DNR. Reikalas tas, kad jam nereikia prasiskverbti į branduolį ir jis gali naudoti paties organizmo mechanizmus norimiems baltymams gaminti. 

Nustatyti galimas ne virusines sistemasterapinės iRNR pristatymas, mokslininkai sukūrė mažiau kaip 100 nanometrų dydžio lipidinių nanodalelių biblioteką, kuri efektyviai prasiskverbia į pelės recipiento embriono ląsteles. Kiekviena lipidų nanodalelių kompozicija buvo naudojama kaprizuoti MRT, kuri buvo skiriama vaisiaus pelėms. Mokslininkai nustatė, kad kai kurios lipidinės nanodalelės funkciškai perneša iRNR į vaisiaus kepenis, o kai kurios iš jų taip pat patenka į vaisiaus plaučius ir žarnas. Mokslininkai įvertino lipidinių nanodalelių toksiškumą ir padarė išvadą, kad jos yra saugesnės nei esamos kompozicijos.

Eksperimento rezultatas parodė - lipidaiNanodalelės galėtų suteikti pagrindą MRT patekimui į gimdą, kuri bus naudojama tokiems gydymams kaip vaisiaus baltymų pakeitimas ir genų redagavimas.

Skaityti daugiau

Abortas ir mokslas: kas nutiks gimdantiems vaikams

Morkų ir burokėlių atliekos gaminamos nuo betoninių konstrukcijų iki elektros generatorių

Tyrimai: žmonės negalės valdyti intelektualiųjų intelekto intelekto mašinų

vaisiaus tipas

Matricos ribonukleino rūgštis - RNR,kuriame yra informacija apie pirminę baltymų struktūrą. iRNR sintezuojama iš DNR transkripcijos metu, o po to, savo ruožtu, ji naudojama vertimo metu kaip baltymo sintezės šablonas. Taigi, MRN vaidina svarbų vaidmenį genų „ekspresijoje“.