Neseniai atlikto tyrimo metu mokslininkai nustatė, kad CRISPR gali tiksliai nustatyti vietą
Naujas metodas, pristatytas žurnaleGamtos komunikacijos, Tai leis mokslininkams ištirti naujus terapinius pritaikymus epigenetikos srityje - genų elgesio ląstelėse tyrimą.
Kiekviena žmogaus kūno ląstelė turi tą patįDNR yra visas genų rinkinys, tačiau ne kiekvienas genas yra kiekvienoje ląstelėje. Kai kurios ląstelės turi tam tikrus genus, kurie liepia ląstelei gaminti tam tikrus baltymus. Vieniems šie genai yra išjungti, o kitiems - įjungti. Kartais, kaip yra genetinių ligų atveju, šis jungiklis pasislenka. Naujas įrankis, sukurtas Stanfordo bioinžinerijos docento Lacramioaro Bintu laboratorijoje, galėtų ištaisyti šias klaidas.
Tai daug sunkiau nei žirklės, nes įprastaCRISPR negali kontroliuotai įjungti ir išjungti genų, nepažeisdamas DNR. Norint atlikti pakeitimus nepakenkiant DNR, CRISPR reikia kitų didelių, sudėtingų efektorinių baltymų pagalbos. Naudodamas naują kombinuotą įrankį, CRISPR suranda norimą geną, o efektorius gali apversti jungiklį.
Problema ta, kad šios efektorių molekulės paprastai yra per didelės, kad jas būtų galima lengvai pristatyti į ląstelę terapiniam naudojimui.Siekiant dar labiau apsunkinti reikalus, keli efektoriai paprastai naudojami kartu, kad būtų galima tiksliai reguliuoti konkretų ląstelių elgesį.Dėl to CRISPR efektorių derinys tampa dar didesnis, todėl jį sunkiau gaminti ir tiekti.
Norėdami aplenkti šią kliūtį, mokslininkų komandakreipėsi į mažesnius baltymus - nanokūnus. Nanokūnai nepakeičia efektorių. Vietoj to, jie veikia kaip maži kabliukai, kurie užfiksuoja reikiamus efektorius, kurie jau yra ląstelės viduje. Viskas, ką jums reikia padaryti, tai išsirinkti tinkamą nanokūną, ir jis perjungimui naudoja tinkamą efektorių.
Nauja technika gali būti naudojama epigenetiniams defektams ištaisyti, nereikia derinti CRISPR su dideliais efektoriais.
Šiuo metu technika yra stadijojekoncepcijos patvirtinimas. Kitas komandos žingsnis bus surūšiuoti milijonus potencialių nanokūnų ir išsiaiškinti, kaip juos prijungti prie CRISPR, kad būtų galima nukreipti specifinius epigenetinius sutrikimus.
Taip pat skaitykite
Fizikai sukūrė juodosios skylės analogą ir patvirtino Hawkingo teoriją. Kur jis veda?
Abortas ir mokslas: kas nutiks gimdantiems vaikams
Mokslininkai atrado greičio apribojimą kvantiniame pasaulyje