Tyrėjai iš Gladstone instituto ir Kalifornijos universiteto San Franciske sukūrė naują
CRISPR-Cas9 genų redagavimo sistema parodėjo veiksmingumas daugelyje tyrimų. Tai leidžia išjungti, ištrinti arba pakeisti atskiras genų dalis. Technologijoje tradiciškai naudojami virusiniai vektoriai, pernešantys reikiamą DNR (matricą) – virusų apvalkalus be jų patogeninių komponentų. Pagrindinis technologijos trūkumas yra tas, kad mokslininkams sunku tiksliai kontroliuoti, kur bus įterpta tinkama medžiaga, o tai lėmė daug šalutinių mutacijų.
Savo darbe mokslininkai naudoja viengrandžiusDNR ir tas pats Cas9 baltymas, kuris veikia kaip žirklės, perpjauna molekulę tinkamose vietose. Darbo autoriai dar 2015 metais pirmą kartą pademonstravo galimybę, naudojant elektrinį lauką, į imunines ląsteles be virusinių vektorių įterpti trumpus DNR šablonus. Naujas darbas sujungė šią technologiją naudojant Cas9 baltymą.
Tyrimas parodė, kad naujas metodas genredagavimas supaprastina daugelio ląstelių pertvarkymą gydymo tikslais. Šiuo atveju efektyvumas siekia 80-90%. Dėl to mokslininkai sugebėjo greitai ir efektyviai sukurti pakankamai CAR-T ląstelių (genetiškai modifikuotų T ląstelių).
Sukurtos ląstelės gali būti panaudotos kovai sudaugybine mieloma, kraujo vėžiu ir perrašyti genų, kurių mutacijos gali sukelti retas paveldimas imunines ligas, seką.
Skaityti daugiau:
Žemės dydžio saulės dėmė per 2 dienas išauga 10 kartų: ji nukreipta į mus
Tai yra praeities Žemės „dvynys“: netoli nuo mūsų buvo rasta unikali planeta-vandenynas
Nuo kūno iki burnos: mokslininkai suprato, iš kur atsirado dantys