Tobulėjant genų redagavimo technologijoms, naudojančioms CRISPR, mokslininkams vis daugiau reikia būdų
Gydytojai iš Broad Institute ir Brigham and Women's Hospital naujame tyrime teigė, kad jie rado molekulių, kurios gali saugiai ir greitai blokuoti genų redagavimo procesą naudojant CRISPR.
Pasak vyresniojo naujojo tyrimo autoriausPanašiuose darbuose „Amita Chodie“ kiti mokslininkai ieško CRISPR inhibitorių tarp didelių baltymų, o ši gydytojų grupė daugiausia dėmesio skiria sintetinių mažo molekulinių objektų naudojimo galimybių tyrimui.
Tyrimo metu mokslininkai surinko platformąpatikrinimui, kuris gali tiksliai išmatuoti CRISPR fermento aktyvumą ląstelėje. Neuroninis tinklas analizavo daugiau kaip 15 tūkstančių galimų biologinių junginių ir jų reakciją į CRISPR, kad nustatytų efektyviausius slopinimo būdus.
Šoninė juosta
Vienas junginys, BRD0539, sugebėjoslopina Cas9 fermentą ir atjungia jį nuo DNR. Jo aktyvumas labai priklausė nuo dozės, todėl ateityje bus galima beveik tiesiogiai kontroliuoti slopinimo laipsnį. Be to, buvo nustatyta, kad BRD0539 yra stabilus plazmoje ir lengvai pašalinamas iš kraujo.
Mokslininkai pažymi, kad nors molekulės negali būti naudojamos klinikiniuose tyrimuose, nes genetika tik pradėjo tirti BRD0539 naudojimą slopinimo procese.