Genetikos perspektyva: genetiškai modifikuoti vaikai ir kova su vėžiu

Šiuolaikinės genų inžinerijos tikslai

Rusijos vyriausybė biotechnologijų plėtros gairėse ir

siūloma genų inžinerija 2018–2020 mmodernizuoti pramonės technologinę bazę masiškai diegiant gaminius, taip pat didinti biotechnologinių sprendimų eksportą. Tokių gaminių gamybos apimtis planuota padidinti iki beveik 15 milijardų rublių, o organizacijų, akredituotų atlikti klinikinius biomedicininių ląstelių produktų tyrimus, skaičių – nuo ​​5 iki 50 vienetų. Be to, valstybė susidomėjo žmogaus genomo redagavimo metodais embriono stadijoje. Tai draudžia Biomedicininių ląstelių produktų įstatymas, tačiau tik tuo atveju, jei redagavimas atliekamas „siekiant gaminti biomedicininių ląstelių produktus“. Įstatyme apie mokslinę tiriamąją veiklą nėra nė žodžio.

Jie jau bando įgyvendinti šią idėją užsienyje:JAV mokslų akademijoje leidžia griežtai kontroliuojant ir medicininiais tikslais redaguoti lytines ląsteles ir embrionus. Pavyzdžiui, kovoti su ligomis, sukeliančiomis negalią. JAV supranta, kad technologijų plėtra yra neišvengiama, taip pat artimiausioje ateityje pasikeis spermos, kamieninių ląstelių ir kitų genomas. Kinijoje ši idėja jau išspręsta valstybiniu lygiu: 2016 m. Buvo atlikti suaugusio žmogaus genomo pakeitimai - jie persodino imunines ląsteles, kad išgydytų plaučių vėžį.

Šiuolaikinė genų inžinerija kovoja dėl pergalėsapie onkologines ligas: dauguma sukurtų genų terapijos vaistų yra skirti būtent vėžio gydymui. Gali būti, kad pirmieji genomo redagavimo metodo pritaikymai bus skirti pacientams, sergantiems nepagydomomis vėžio stadijomis. Be to, yra rimtų kraujodaros sistemos ligų (hemofilija, talasemija ir kitos) - su jomis jau dirba CRISPR Therapeutics ir Vertex Pharmaceuticals, keičiančios kaulų čiulpų kamienines ląsteles.

Be to, problema yra ne tik sudėtingumas.gydymo plėtra, bet ir gydymo kaina. Atsiranda būdų, kaip įveikti vėžį, tačiau jie yra brangūs: tiek gamybos įmonei (didelės mastelio keitimo išlaidos), tiek vartotojui. Todėl būtina ieškoti alternatyvių metodų, kurie būtų labiau prieinami.

Naujausi mokslo laimėjimai

Didžiausias dešimtmečio proveržis buvo sistemaCRISPR / Cas9, už kurią jos kūrėjai Jennifer Doudna ir Emmanuelle Charpentier 2020 metais gavo Nobelio chemijos premiją. CRISPR / Cas9 yra didelio tikslumo genomo redagavimo metodas, leidžiantis pakeisti gyvų mikroorganizmų, įskaitant žmones, genus. Su jo pagalba yra galimybių sukurti kovos su ŽIV ir kitomis ligomis metodus, kurie šiandien skamba kaip sakinys.

Mokslininkai visame pasaulyje pradėjo eksperimentuotiCRISPR / Cas9, tačiau garsiausia (o kartu ir pasauliui svarbi) istorija įvyko Kinijoje. 2018 metais gimė genetiškai modifikuoti vaikai - mergaitės Lulu ir Nana. Zigota buvo gauta naudojant IVF (apvaisinimas in vitro), genetiškai pakeistas CRISPR / Cas9 ir implantuotas į mergaitės pagimdžiusios moters gimdą. Galima ilgai ginčytis dėl eksperimento etikos ir žmonių modifikavimo (daugelyje šalių redaguoti embriono genus draudžiama dėl nenumatytų pasekmių genų fondui), tačiau negalima paneigti, kad eksperimentas yra labai svarbus mokslui.

Zigotos DNR redaguota, kad būtų galima pabandytisiekiant pašalinti ŽIV infekciją (kurią turėjo tėvas), taip pat raupus ir cholerą pašalinus CCR5 geną. Pažymėtina, kad istorija įvyko Antrojo tarptautinio aukščiausiojo lygio susitikimo, skirto žmogaus genomo redagavimui, išvakarėse, kur auditorija diskutavo: ar laikas leisti žmonėms patiems redaguoti ir kaip. Jei CRISPR / Cas9 naudojimo embrionuose metodas vis tiek bus patvirtintas vyriausybės (ir tai ne tik apie Kiniją), pagaliau bus įmanoma susilaukti sveikų vaikų per IVF, net jei tėvai (vienas ar abu) turi mutacijų. 2017 m. Eksperimentai neparodė jokio CRISPR / Cas9 „šalutinio poveikio“ pelėms, beždžionėms ir 300 žmogaus embrionų, tačiau dar per anksti tvirtinti jų visišką saugumą.

Mažiau rezonansinis mokslo pasiekimas - 2019 mmetais žurnale „Optics Letters“ pasirodė straipsnis apie naujo jutiklio, skirto onkologijos biomarkeriui (S100A4 baltymui) aptikti šlapime, sukūrimą. Šios technologijos ypatumas yra didelis jutiklio jautrumas: jis gali aptikti vėžio buvimą net ir esant mažai atitinkamų biomarkerių koncentracijai. Be to, ši technologija gali būti išplėsta masiniam naudojimui už mažesnę kainą nei iki tol buvę jutikliai - jie buvo per dideli ir brangūs, kad juos būtų galima integruoti į prietaisus, skirtus nuolat stebėti paciento būklę. Ši technologija pagrįsta optine mikroschema su zondais, kurie jungiasi prie S100A4 baltymų biomarkerio šlapimo mėginyje. Toliau stebimi lazerio dažnio poslinkiai mikroschemoje ir nustatomas vėžio buvimas.

Pirmaujantys genetikos startuoliai

JAV 2008 m. Metų išradimas buvo paslaugaDNR tyrimas nuo paleidimo 23andMe. Bendrovė apsuko žmonių mintis, kaip ir „Apple“ su „iPhone“ prieš metus: 23andMe pradėjo asmeninę genomikos revoliuciją. DNR įvedimas tapo prieinamas visiems, įsigijusiems specialų rinkinį. Tai pasirodė svarbu planuojant nėštumą: testai leido pamatyti negimusio vaiko mutacijas (remiantis tėvų genais) ir atmesti riziką susilaukti vaiko, sergančio ligomis, galinčiomis sukelti jo negalią.

Rusijoje po 23andMe sėkmės jie pradėjo pasirodytipanašių startuolių. Pavyzdžiui, „Genoanalitika“, kuri viena pirmųjų mūsų rinkoje pasiūlė atlikti DNR tyrimus. Tačiau startuolis Genotek yra geriau žinomas, vadinamas komercinės genomikos lyderiu. Įmonė atsirado 2010 metais Maskvos valstybinio universiteto verslo inkubatoriaus pagrindu, pradėjo bendradarbiauti su Rusijos mokslų akademija ir jau pirmaisiais metais tapo pelninga.

Šiandien „Genotek“ dirba su 71 šalimityrimai klinikoms ir privatiems klientams. Garsiausias „Genotek“ kūrimas yra DNR tyrimas, kurio pagalba atliekama genotipavimo procedūra. Klientas perduoda biomedžiagą (seilių mėginį) į laboratoriją ir mato rezultatą savo asmeninėje paskyroje: polinkį į konkrečias ligas, mitybos rekomendacijas, galimas nepageidaujamas reakcijas į tam tikrus vaistus ir daug daugiau, įskaitant paveldimas patologijas ir pastojimo problemas. Bendrovė taip pat sukūrė didelio jautrumo PGR testus COVID-19 Rusijai ir NVS šalims.

Be klasikinių DNR testų, kadsiūlo keli Rusijos startuoliai, yra ir siauresnių. Pavyzdžiui, „JVS Diagnostics“ kuria testą, kuris ankstyvosiose stadijose nustato piktybinius navikus 90%tikslumu. Jis veikia remiant „Skolkovo“, o 2018 m. Surinko 400 000 USD, kad išbandytų masę. Kita siaura niša yra genų, turinčių įtakos oftalmologinėms ligoms, tyrimas. Startuolis „Oftalmic“ tai daro nuo 2008 m.: Siūlo 60 tipų DNR testų, skirtų akių problemoms diagnozuoti. Apie pritrauktas investicijas nieko nežinoma.

Europoje taip pat yra panašių startuolių:Pavyzdžiui, „Blueprint Genetics“ (Helsinkis) siūlo dirbtiniu intelektu varomus genetinių tyrimų sprendimus. Pradedant verslą daugiausia dėmesio skiriama paveldimų ligų diagnozavimui naudojant CLINT AI platformą ir patentuotą tikslinės sekos nustatymo technologiją (metodų rinkinys, skirtas DNR molekulės elementų nukleotidų sekai nustatyti). Europoje „Blueprint“ yra viena iš pirmaujančių genetinių tyrimų teikėjų, apimančių daugiau nei 2200 ligų 14 sričių - nuo kardiologijos iki hematologijos.

Britų startuolis „Freeline“ išvyko kiturkryptis: jis kuria genų terapijos metodus lėtinėms sisteminėms ligoms gydyti. 2020 m. Projektas gavo 106 milijonus eurų sprendimams, skirtiems gydyti nepagydomoms ir blogai suprantamoms kepenų ligoms gydyti. Ateityje startuolis planuoja išplėsti savo programą hemofilijai, Fabry ir Gošė ligai gydyti. Visi jie priklauso retoms (retoms) ligoms, kurių pasaulyje yra daugiau nei 6 tūkstančiai, tačiau tik kelios gali būti gydomos.

Rinkos prognozės

Viena iš kylančių tendencijų, kurią analitikaiprognozuoti tolesnį vystymąsi - tai Azijos ir Ramiojo vandenyno regiono lyderystė. Aktyvaus vystymosi impulsą turėtų suteikti ligų valdymo pokyčiai: ir prevencija, ir gydymas (arba progresavimo sulėtinimas). Be to, individualizuota medicina ir toliau įgaus pagreitį - tai atsirado dėl kompanijų, kurios masėms išleidžia DNR tyrimus.

Lyderiai išlieka 23andMe, Oksfordo NanoporeTechnologijos ir „Veritas Genetics“, kurios komercializuoja savo kūrinius. Iki 2017 m. Tik medicinos specialistai galėjo naudotis tyrimais, o dabar panašūs tyrimai atliekami ir masiniam vartotojui. Be to, „Veritas Genetics“ 2017 m. Kinijoje pradėjo atlikti naujagimių genominę seką, kad anksti nustatytų sunkias patologijas: tyrimas gali pranešti apie beveik tūkstantį ligų. Tiesa, tai kainuoja 1,5 tūkst. JAV dolerių.

Vidaus ekspertai yra tikri, kad arčiausiaigenetikos ateitis - aktyvus onkologijos ir neurodegeneracinių ligų gydymo metodų kūrimas. Dabar daugumos „MedTech“ ir „BioTech“ segmento įmonių pastangos yra nukreiptos į vėžio ląstelių DNR sekos tyrimą, jų pokyčius ir individualių gydymo metodų paiešką konkrečiam navikui. Rinkoje pradėjo pasirodyti pirmieji vaistai, ir jų bus daugiau. Gali būti, kad genetiškai modifikuotų ląstelių panaudojimo medicinoje technologija bus išplėsta, ir kaip antibiotikai 20 -ajame amžiuje išgydė daugiau nei tuziną mirtinų ligų, vėžys ir neurodegeneracinės ligos taip pat nustos skambėti kaip sakinys.

Taip pat žiūrėkite:

Buvo sukurtas pirmasis tikslus pasaulio žemėlapis. Kas negerai visiems kitiems?

Audringiausia vieta Žemėje: kodėl „Drake Passage“ yra pavojingiausias kelias į Antarktidą

Naujas urano junginys pasiekia anomalaus laidumo rekordą