Tyrėjai svajoja apie genų redagavimo galimybę, kai DNR pašalinama arba pridedama
CRISPR yra technologija, kurios dėkakuri kažkuo pakeičiama arba visiškai pašalinama dalis DNR. Tai leidžia išvengti genų mutacijų. Tiesa, turiu pasakyti, kad tai ne vienintelis toks vystymas, bet universaliausias, paprasčiausias ir pigiausias nei dauguma analogų.
Gydymas naudojant CRISPR technologiją jau atliktas2019 metais gavo Victoria Gray. Ji sirgo genetine liga – pjautuvinė anemija. Terapija pasirodė veiksminga, jai, kaip ir kitoms eksperimento dalyvėms, dabar nereikia nei vaistų, nei kraujo perpylimo.
Mokslininkai iš IGI, kur jis buvo sukurtasCRISPR technologija, dabar jie tiria ne tik pjautuvinių ląstelių anemijos, bet ir autoimuninių, neurologinių ligų, vėžio, COVID-19 ypatybes. Planuojama, kad juos galima išgydyti genų redagavimu, taip pat uždegiminėmis žarnyno ligomis, reumatoidiniu artritu, širdies ir kraujagyslių ligomis.
Pasak biochemikės Jennifer Doudna, CRISPR dažniausiai gali būti naudojamas siekiant užkirsti kelią ligos atsiradimui. Tiesa, čia yra keletas problemų.
Visų pirma, tai etiška.Ar toks redagavimas „žaidžia Dievą“? Kitas – redagavimo tikslumas. Yra tikimybė, kad pasikeitus vienai genomo daliai gali pasikeisti ir kita. Blogiausias scenarijus yra – vėžio atsiradimo žmonėms dėl DNR pažeidimo.
Todėl, pasak IGI terapinės paramos direktoriaus daktaro Rosso Wilsono, būtina atlikti klinikinius tyrimus, įrodančius technologijos saugumą.
IGI darbuotojai taip pat dirba su technologijomisCRISPRoff. Tai leis „išjungti“ tam tikrą geną žmoguje, „nenukirpus“ DNR grandinės. Tikimasi, kad tokiu atveju nemalonių pasekmių rizika bus mažesnė nei naudojant CRISPR.
Tačiau yra viena labai svarbi problematapti pagrindine kliūtimi genų redagavimo gydymo plitimui. Tai yra terapijos kaina. Jennifer Dudna baiminasi, kad technologijos bus prieinamos tik „atrinktiems“ žmonėms, o tai dar labiau padidins atotrūkį tarp vargšų ir turtingųjų.
Šaltinis: BBC Science Focus Magazine