Pirms diviem gadiem Olagers regulāri tika hospitalizēts: viņa slimība izraisīja neparedzamu
"Es negaidīju, ka izmaiņas būs tik dramatiskas un gandrīz tūlītējas," terapijas rezultātu komentē Olagers. "Tas tiešām izskatās pēc brīnuma."
Tehnoloģija, kas mainīja Olagera dzīvi, liecina zinātniskie datisalīdzinoši jauns. Pirms 10 gadiem neliela zinātnieku grupa publicēja pieticīgu rakstu, kurā aprakstīts vienkāršs, bet spēcīgs izgudrojums specifisku DNS sekvenču izgriešanai. Tas kļuva pazīstams kā CRISPR gēnu rediģēšana.
Mūsdienās desmitiem biotehnoloģiju uzņēmumuveidot savu biznesu, izmantojot CRISPR potenciālu. CRISPR terapijas izstrādē, vismodernākajiem klīniskajiem pētījumiem, tostarp Olagera izturētajam, Bostonas uzņēmumiem ir galvenā loma.
"Klīniskā attīstība patiešāmpārsteidzošs, ”sacīja zinātnieks Fengs Džans, kurš savā laboratorijā Hārvardas un MIT Plašā institūta laboratorijā izgudroja CRISPR gēnu rediģēšanu.
Crispr Therapeutics un Vertex Pharmaceuticals,kuri pagatavoja to pašu "infūziju", kas izārstēja Olageru, plāno vēlāk šogad iesniegt savu CRISPR terapiju Pārtikas un zāļu pārvaldei reģistrācijai.
Šī mēneša sākumā Crispr un Vertex par to paziņojavisi 31 cilvēks ar sirpjveida šūnu anēmiju, kas saņēma ārstēšanu, vairs nepiedzīvo smagus sāpju lēkmes. "Es būtu priecīgs, ja man būtu mazliet mazāk sāpju un mazāk hospitalizāciju," sacīja Olagers. Bet rezultāts pilnībā pārsniedza manas cerības.
Sirpjveida šūnu anēmiju izraisa mutācijagēns hemoglobīnam, proteīnam, kas nes skābekli asinīs. Lai atrisinātu šo problēmu, zinātnieki savāca Olagera asinis, izmantoja CRISPR, lai ieslēgtu tā sauktā augļa hemoglobīna ražošanu, ko mēs visi veidojam zīdaiņa vecumā, un pēc tam atkārtoti ievadīja asins šūnas atpakaļ viņa ķermenī.
Citā izmēģinājumā tika pārbaudīta tā pati terapijarediģējot gēnus līdzīgai asins slimībai, ko sauc par beta talasēmiju, 42 no 44 cilvēkiem, kuri saņēma ārstēšanu, vairs nebija nepieciešama asins pārliešana, kas viņiem bija nepieciešama, lai saglabātu veselību. Diviem citiem cilvēkiem ir nepieciešams daudz mazāk asins pārliešanas nekā iepriekš.
Lasīt vairāk:
Kosmiskā zonde lidoja 200 km attālumā no Merkūrija. Paskaties, ko viņš redzēja
Zinātnieki atklāj, kā vitamīni ietekmē vēža sastopamību
Ķīniešu domu lasīšanas ķivere atskan trauksmes signāls, kad cilvēks redz pornogrāfisku saturu