Biologi ir ierosinājuši jaunu gēnu terapijas metodi: "maigs" CRISPR

Pētnieki izmantoja rediģēšanas tehniku, kuras pamatā bija enzīms nikāze. Šī endonukleāze ir

Atšķirībā no Cas9, tas “nogriež” tikai vienu no diviem DNS pavedieniem. Ārstēšanas metode izmanto dabisko mehānismu, lai atjaunotu šīs molekulas.

Pētnieki skaidro, ka daudzos gadījumoscilvēkiem ar ģenētiskiem traucējumiem ir dažādas hromosomu mutācijas, kas mantotas no vecākiem. Tas nozīmē, ka bieži mutācijai vienā hromosomā būs "veselīgs" funkcionālās sekvences līdzinieks citā hromosomā. 

Iznīcinot vienu no DNS pavedieniem, kas satur kaitīgu mutāciju, zinātnieki iedarbina labošanas mehānismu, kas par pamatu izmanto no otrā vecāka mantoto “veselīgo” daļu.

Eksperimenta shēma.Pa kreisi: rediģēšana ar Cas9 var izraisīt atkopšanu, taču var izraisīt mutācijas. Pa labi: Nikāzes lietošana nodrošina efektīvāku gēnu korekciju un mutagēno parādību neesamību. Avots: Guichard, Bier, UC San Diego

Lai pārbaudītu savas tehnoloģijas efektivitāti,pētnieki izmantoja Drosophila. Parasti šīm augļu mušām ir spilgti sarkanas acis. Zinātnieki, izmantojot gēnu rediģēšanu, nomāca sarkanā pigmenta veidošanos un izveidoja mutantus ar baltām acīm. Pēc tam, veicot vairākus eksperimentus, biologi mēģināja atjaunot sākotnējo acu krāsu, izmantojot CRISPR.

Rezultāti parādīja, ka rediģēšana arnickase izrādījās vēl efektīvāka par klasisko Cas9. Vienas šķipsnas griezums izraisīja augstu sarkano acu efekta atjaunošanos gandrīz līdzvērtīgi parastajām (nav mutētām) veselajām mušām. Panākumi sākotnējā gēna varianta atjaunošanā bija 50-70% nikāzei, savukārt 20-30% ar Cas9 divpavedienu šķelšanos. Tajā pašā laikā, atšķirībā no klasiskās pieejas, nikāze neizraisīja mērķa mutācijas.

Šīs pieejas ievērojama priekšrocība ir tāvienkāršība. Tā pamatā ir ļoti mazs komponentu skaits, un DNS pārtraukumi ir "saudzīgi", atšķirībā no Cas9, kas rada pilnīgus DNS pārtraukumus, ko bieži pavada mutācijas.

Ītans Bērs, UC Sandjego profesors un pētījuma līdzautors

Autori atzīmē, ka vēl nav zināms, vaitehnoloģija labi darbojas arī cilvēka šūnās. Viņi uzskata, ka ir vajadzīgi vairāk pētījumu un var būt nepieciešama zināma metodes pielāgošana darbam ar cilvēkiem.

Lasīt vairāk:

Melnais caurums galaktikā pierādīja, ka Einšteinam ir taisnība. Galvenais

"Džeimss Vebs" parādīs kosmosu pirms Lielā sprādziena: astronomi uz globāla atklājuma robežas

Paskatieties uz debesu "Titāniku", kas darbosies ar kodolenerģiju