Apvienotajā Karalistē ir sācies ievērojams 3. fāzes klīniskais pētījums. Zinātnieki vēlas noskaidrot, vai tas ir iespējams
Apmēram pirms desmit gadiem pētnieki pētījajaunas ārstēšanas metodes stāvoklim, kas pazīstams kā Gošē slimība. Šī retā ģenētiskā slimība izraisa enzīma glikocerebrozidāzes (vai GCase) deficītu. Pēc simtiem jau apstiprinātu zāļu testēšanas pētnieki atklāja dažādu klepus zāļu sastāvdaļu, ko sauc par ambroksolu, kas palielina GCase aktivitāti.
Parkinsona slimības pētnieki par to sāka interesēties. Zems GCase līmenis ir saistīts ar patoloģiju — šim fermentam ir izšķiroša loma, palīdzot smadzenēm attīrīt toksiskos proteīnus.
Līdz 15% cilvēku ar Parkinsona slimībuatšķiras ar specifisku gēna mutāciju, kas samazina GCase veidošanos. Turklāt daudziem pacientiem ar Parkinsona slimību bez gēnu mutācijas joprojām ir neparasti zems GCase līmenis. Tāpēc zinātnieki nolēma pārbaudīt, vai ambroksols varētu darboties kā Parkinsona slimības ārstēšana, ja tas palielina GCase aktivitāti.
Preklīniskie pētījumi bija daudzsološiun drīz vien kļuva skaidrs, ka šīs zāles potenciāli varētu palīdzēt pacientiem ar Parkinsona slimību. Bet paliek divi jautājumi: vai zāles pietiekami šķērso hematoencefālisko barjeru cilvēkiem, lai tās darbotos efektīvi, un vai pacienti var panest devas, kas nepieciešamas, lai zāles iedarbotos.
2. fāzes izmēģinājums ar cilvēkiem to parādījaAmbroksols ir droši panesams devās, kas ir pietiekami lielas, lai iekļūtu smadzenēs un palielinātu GCase līmeni. Arī 2020. gadā tika konstatēts, ka ambroksols samazina toksiskā proteīna alfa-sinukleīna līmeni pacientiem ar Parkinsona slimību un, iespējams, uzlabo viņu motoriskās prasmes.
Trešā testēšanas fāze sāksies šogadLielbritānijā. Pētījumā tiks iesaistīti 330 pacienti ar Parkinsona slimību, un katram dalībniekam tiks piedāvāts vai nu ambroksols, vai placebo. Pētījums ilgs divus gadus.
Lasīt vairāk:
Spēcīgākais X klases uzliesmojums notika uz Saules
Inženieri izdomāja, kā bezpilota lidaparātus noturēt gaisā "uz visiem laikiem"
Tiek atklāts romiešu betona izturības noslēpums: to var atjaunot