Precīza gēnu rediģēšanas tehnoloģija, kas izstrādāta melonomas un asins vēža ārstēšanai

Pētnieki no Gladstonas institūta un Kalifornijas Universitātes Sanfrancisko ir izstrādājuši jaunu

gēnu rediģēšanas tehnoloģija, izmantojot CRISPR-Cas9. Piedāvātā metode neizmanto vīrusus un ļauj ar augstu precizitāti ieviest garas DNS ķēdes.

CRISPR-Cas9 gēnu rediģēšanas sistēma parādījatās efektivitāti daudzos pētījumos. Tas ļauj izslēgt, dzēst vai aizstāt atsevišķas gēnu sadaļas. Tehnoloģija tradicionāli izmanto vīrusu vektorus, lai pārnestu nepieciešamo DNS (matricu) - vīrusu čaulas bez to patogēnajām sastāvdaļām. Galvenais tehnoloģijas trūkums ir tas, ka zinātniekiem ir grūti precīzi kontrolēt, kur tiks ievietots pareizais materiāls, kas izraisīja vairākas sānu mutācijas.

Savā darbā zinātnieki izmanto vienpavedienaDNS un tas pats Cas9 proteīns, kas darbojas kā šķēres, sagriežot molekulu pareizajās vietās. Tālajā 2015. gadā darba autori pirmo reizi demonstrēja iespēju imūnās šūnās bez vīrusu vektoriem ievietot īsas DNS veidnes, izmantojot elektrisko lauku. Jauns darbs ir apvienojis šo tehnoloģiju, izmantojot Cas9 proteīnu.

Pētījums parādīja, ka jaunā metode gēnurediģēšana vienkāršo liela skaita šūnu pārveidi terapeitiskos nolūkos. Šajā gadījumā efektivitāte sasniedz 80-90%. Rezultātā zinātnieki spēja ātri un efektīvi ģenerēt pietiekami daudz CAR-T šūnu (ģenētiski modificētu T šūnu).

Izveidotās šūnas var izmantot cīņai pretmultiplā mieloma, asins vēzis, kā arī pārrakstīt to gēnu secību, kuru mutācijas var izraisīt retas iedzimtas imūnās slimības.

Lasīt vairāk:

Zemes lieluma saules plankums 2 dienu laikā pieaug 10 reizes: tas ir vērsts uz mums

Tas ir pagātnes Zemes "dvīnis": netālu no mums tika atrasta unikāla planēta-okeāns

No ķermeņa līdz mutei: zinātnieki ir sapratuši, no kurienes nāk zobi