Mūsdienu gēnu inženierijas mērķi
Krievijas valdība ceļvedī biotehnoloģiju attīstībai un
Viņi jau mēģina īstenot šo ideju ārzemēs:ASV Zinātņu akadēmijā pieļauj iespēju rediģēt dzimumšūnas un embrijus visstingrākajā kontrolē un medicīniskiem nolūkiem. Piemēram, lai apkarotu slimības, kas izraisa invaliditāti. ASV saprot, ka tehnoloģiju attīstība ir neizbēgama, kā arī izmaiņas spermas, cilmes šūnu un citu genomā pārskatāmā nākotnē. Ķīnā šī ideja jau ir atrisināta valsts līmenī: 2016. gadā tika veiktas izmaiņas pieaugušā genomā - viņi pārstādīja imūnās šūnas, lai izārstētu plaušu vēzi.
Mūsdienu gēnu inženierija cīnās par uzvarupar onkoloģiskām slimībām: lielākā daļa izstrādāto gēnu terapijas zāļu ir vērstas tieši uz vēža ārstēšanu. Iespējams, ka pirmie genoma rediģēšanas tehnikas pielietojumi būs tieši pacientiem ar neārstējamām vēža stadijām. Turklāt pastāv nopietnas asinsrades sistēmas slimības (hemofilija, talasēmija un citas) - ar tām jau strādā CRISPR Therapeutics un Vertex Pharmaceuticals, mainot kaulu smadzeņu cilmes šūnas.
Turklāt problēma nav tikai sarežģītībā.ārstēšanas attīstība, bet arī terapijas izmaksas. Rodas veidi, kā uzvarēt vēzi, taču tie ir dārgi: gan ražošanas uzņēmumam (augstas mērogošanas izmaksas), gan patērētājam. Tāpēc ir jāmeklē alternatīvas metodes, kas būs pieejamākas.
Jaunākie zinātnes sasniegumi
Desmitgades lielākais sasniegums bija sistēmaCRISPR / Cas9, par kuru tās radītāji Dženifera Doudna un Emanuelle Šarpentjē 2020. gadā saņēma Nobela prēmiju ķīmijā. CRISPR / Cas9 ir augstas precizitātes genoma rediģēšanas metode, kas ļauj mainīt dzīvo mikroorganismu, tostarp cilvēku, gēnus. Un ar tās palīdzību ir iespējas izveidot metodes HIV un citu slimību apkarošanai, kas šodien izklausās kā teikums.
Zinātnieki visā pasaulē sāka eksperimentētCRISPR / Cas9, bet skaļākais (un vienlaikus pasaulei nozīmīgais) stāsts notika Ķīnā. 2018. gadā piedzima ģenētiski modificēti bērni - meitenes Lulu un Nana. Zigota tika iegūta, izmantojot IVF (in vitro apaugļošana), ģenētiski izmainīta ar CRISPR / Cas9 un implantēta meitenes dzemdējušās sievietes dzemdē. Var ilgi strīdēties par eksperimenta ētiku un cilvēku modificēšanu (daudzās valstīs embrija gēnu rediģēšana ir aizliegta, ņemot vērā neparedzētas sekas genofondam), taču nevar noliegt, ka eksperimentam ir liela nozīme zinātnē.
Zigotas DNS rediģēts, lai mēģinātulai izslēgtu HIV infekcijas (kas bija tēvam), kā arī baku un holēras rašanos, izgriežot CCR5 gēnu. Jāatzīmē, ka stāsts notika otrā starptautiskā samita priekšvakarā, kas veltīts cilvēka genoma rediģēšanai, un auditorija apsprieda: vai ir pienācis laiks ļaut cilvēkiem rediģēt sevi un kā. Ja CRISPR / Cas9 izmantošanas metode embrijos joprojām saņem valdības apstiprinājumu (un tas attiecas ne tikai uz Ķīnu), beidzot būs iespējams iegūt veselus bērnus, izmantojot IVF, pat ja vecākiem (vienam vai abiem) ir mutācijas. Eksperimenti 2017. gadā neuzrādīja CRISPR / Cas9 "blakusparādības" pelēm, pērtiķiem un 300 cilvēku embrijiem, taču vēl ir pāragri apgalvot to absolūto drošību.
Mazāk rezonējošs zinātniskais sasniegums - 2019. gadāgadā žurnālā Optics Letters parādījās raksts par jauna sensora izstrādi onkoloģijas biomarķiera (S100A4 proteīna) noteikšanai urīnā. Šīs tehnoloģijas īpatnība ir sensora augsta jutība: tā var noteikt vēža klātbūtni pat ar zemu atbilstošo biomarķieru koncentrāciju. Turklāt šo tehnoloģiju var palielināt masveida lietošanai par zemākām izmaksām nekā līdz šim pastāvējušajiem sensoriem - tie bija pārāk lieli un dārgi, lai tos varētu integrēt ierīcēs, lai regulāri uzraudzītu pacienta stāvokli. Tehnoloģijas pamatā ir optiska mikroshēma ar zondēm, kas urīna paraugā saistās ar proteīna S100A4 marķieri. Tālāk tiek kontrolēta lāzera frekvences nobīde mikroshēmā un noteikta vēža klātbūtne.
Vadošie jaunizveidotie ģenētikas jomā
ASV 2008. gadā pakalpojums bija gada izgudrojumsDNS pārbaude no starta 23andMe. Uzņēmums pagrieza cilvēku prātus, kā Apple to darīja ar iPhone iepriekšējā gadā: 23andMe uzsāka personīgās genomikas revolūciju. DNS rakstīšana kļuva pieejama ikvienam, kurš iegādājās īpašu komplektu. Tas izrādījās svarīgi, plānojot grūtniecību: testi ļāva redzēt nedzimušā bērna mutācijas (pamatojoties uz vecāku gēniem) un izslēgt risku, ka radīsies bērns ar slimībām, kas var izraisīt viņa invaliditāti.
Krievijā pēc 23andMe panākumiem viņi sāka parādītieslīdzīgi jaunuzņēmumi. Piemēram, “Genoanalitika”, kas viens no pirmajiem mūsu tirgū piedāvāja DNS testēšanu. Bet starta uzņēmums Genotek ir labāk pazīstams, saukts par komerciālās genomikas līderi. Uzņēmums parādījās 2010. gadā uz Maskavas Valsts universitātes biznesa inkubatora bāzes, uzsāka sadarbību ar Krievijas Zinātņu akadēmiju un jau pirmajā gadā kļuva rentabls.
Mūsdienās Genotek sadarbojas ar 71 valstipētījumi klīnikām un privātiem klientiem. Visslavenākā Genotek attīstība ir DNS tests, ar kura palīdzību tiek veikta genotipēšanas procedūra. Klients nodod biomateriālu (siekalu paraugu) laboratorijai un redz rezultātu savā personīgajā kontā: noslieci uz konkrētām slimībām, ieteikumus par uzturu, iespējamās nevēlamās reakcijas uz noteiktiem medikamentiem un daudz ko citu, ieskaitot iedzimtas patoloģijas un ieņemšanas problēmas. Uzņēmums ir izstrādājis arī augstas jutības PCR testus COVID-19 Krievijai un NVS valstīm.
Papildus klasiskajiem DNS testiem, kaspiedāvā vairāki Krievijas jaunuzņēmumi, ir arī šaurāk fokusētie. Piemēram, JVS Diagnostics izstrādā testu, kas atklāj ļaundabīgos audzējus agrīnās stadijās ar 90% precizitāti. Tas darbojas ar Skolkovo atbalstu, un 2018. gadā tika savākti 400 000 USD, lai testu nodotu masām. Vēl viena šaura niša ir gēnu izpēte, kas ietekmē oftalmoloģiskās slimības. Jaunuzņēmums Oftalmic to dara kopš 2008. gada: tas piedāvā 60 veidu DNS testus, lai diagnosticētu acu problēmas. Par piesaistītajām investīcijām nekas nav zināms.
Līdzīgi jaunuzņēmumi ir arī Eiropā:piemēram, Blueprint Genetics (Helsinki) piedāvā ar AI darbinātus ģenētiskās testēšanas risinājumus. Startup ir vērsts uz iedzimtu slimību diagnostiku, izmantojot CLINT AI platformu un patentēto OS-Seq mērķtiecīgās sekvencēšanas tehnoloģiju (metožu kopums elementu nukleotīdu secības noteikšanai DNS molekulā). Eiropā Blueprint ir viens no vadošajiem ģenētisko testu nodrošinātājiem, kas aptver vairāk nekā 2200 slimības 14 jomās, no kardioloģijas līdz hematoloģijai.
Britu startup Freeline devās citurvirziens: izstrādā gēnu terapijas metodes hronisku sistēmisku slimību ārstēšanai. 2020. gadā projekts saņēma 106 miljonus eiro, lai izstrādātu risinājumus tādu aknu slimību ārstēšanai, kuras tiek uzskatītas par neārstējamām un slikti saprotamām. Nākotnē jaunuzņēmums plāno paplašināt savu programmu hemofilijas, Fābri slimības un Gošē slimības ārstēšanai. Visi no tiem pieder pie retu slimību (retām) slimībām, no kurām pasaulē ir vairāk nekā 6 tūkstoši, bet tikai dažas ir pakļautas terapijai.
Tirgus prognozes
Viena no jaunajām tendencēm, ko analītiķiprognozēt turpmāko attīstību - tā ir Āzijas un Klusā okeāna reģiona vadība. Stimuls aktīvai attīstībai jādod attīstībai slimību ārstēšanā: gan profilaksē, gan ārstēšanā (vai progresēšanas palēnināšanai). Turklāt personalizētā medicīna turpinās iegūt apgriezienus – tas ir parādījies, pateicoties uzņēmumiem, kas izdod DNS testus masām.
Līderi joprojām ir 23andMe, Oxford NanoporeTechnologies un Veritas Genetics, kas komercializē to izstrādi. Līdz 2017. gadam pārbaudes bija pieejamas tikai medicīnas speciālistiem, un tagad līdzīgi pētījumi tiek veikti arī masu patērētājam. Tāpat Veritas Genetics 2017. gadā Ķīnā sāka veikt jaundzimušo genoma sekvencēšanu, lai agrīni atklātu smagas patoloģijas: tests var ziņot par gandrīz tūkstoš slimībām. Tiesa, tas maksā 1,5 tūkstošus dolāru Un tā rezultātus turpina apšaubīt trīs gadus vēlāk.
Iekšzemes eksperti ir pārliecināti, ka tuvākaisģenētikas nākotne ir onkoloģijas un neirodeģeneratīvo slimību ārstēšanas metožu aktīva attīstība. Tagad lielākā daļa uzņēmumu MedTech un BioTech segmentā ir vērsti uz DNS sekvences izpēti vēža šūnās, to izmaiņās un konkrēta audzēja individuālu terapijas metožu meklēšanu. Tirgū sāka parādīties pirmās zāles, un to būs vairāk. Iespējams, tiks paplašināta ģenētiski modificēto šūnu izmantošanas tehnoloģija medicīnā, un tāpat kā antibiotikas 20. gadsimtā padarīja izārstējamas vairāk nekā duci letālu slimību, arī vēzis un neirodeģeneratīvās slimības pārstās izklausīties kā teikums.
Skatiet arī:
Tika izveidota pirmā precīzā pasaules karte. Kas vainas visiem pārējiem?
Vētrainākā vieta uz Zemes: kāpēc Drake Passage ir visbīstamākais ceļš uz Antarktīdu
Jauns urāna savienojums pārspēj anomālas vadītspējas rekordu