Pētnieki sapņo par gēnu rediģēšanas iespēju, kurā DNS tiek noņemta vai pievienota
CRISPR ir tehnoloģija, pateicotieskas tiek aizstāts ar kaut ko vai pilnībā izņemta daļa no DNS. Tas ļauj novērst gēnu mutācijas. Tiesa, man jāsaka, ka šī nav vienīgā šāda attīstība, bet gan daudzpusīgākā, vienkāršākā un lētākā nekā vairums analogu.
Ārstēšana, izmantojot CRISPR tehnoloģiju, jau ir veikta2019. gadā saņēma Viktorija Greja. Viņa cieta no ģenētiskas slimības – sirpjveida šūnu anēmija. Terapija izrādījās efektīva, un viņai, tāpat kā citiem eksperimenta dalībniekiem, tagad nav nepieciešami medikamenti vai asins pārliešana.
Zinātnieki no IGI, kur tas tika izstrādātsCRISPR tehnoloģija, tagad viņi pēta ne tikai sirpjveida šūnu anēmijas, bet arī autoimūno, neiroloģisko slimību, vēža, COVID-19 pazīmes. Plānots, ka tās var izārstēt ar gēnu rediģēšanu, kā arī iekaisīgas zarnu slimības, reimatoīdo artrītu, sirds un asinsvadu slimības.
Saskaņā ar bioķīmiķes Dženiferas Doudnas teikto, CRISPR lielākoties var izmantot, lai novērstu slimības rašanos. Tiesa, šeit ir vairākas problēmas.
Pirmkārt, tas ir ētiski.Vai šāda veida rediģēšana “spēlē Dievu”? Nākamais – rediģēšanas precizitāte. Pastāv iespēja, ka izmaiņas vienā genoma daļā var izraisīt izmaiņas citā daļā. Sliktākais scenārijs ir – vēža rašanās cilvēkiem DNS bojājumu dēļ.
Tāpēc saskaņā ar IGI terapeitiskā atbalsta direktora Dr Ross Wilson teikto ir nepieciešams veikt klīniskos izmēģinājumus, kas pierāda tehnoloģijas drošību.
IGI darbinieki strādā arī pie tehnoloģijāmCRISPRoff. Tas dos iespēju cilvēkam “izslēgt” konkrētu gēnu, “nepārgriežot” DNS ķēdi. Paredzams, ka šajā gadījumā nepatīkamo seku risks būs mazāks nekā ar CRISPR.
Taču ir viena ļoti svarīga problēmakļūt par galveno šķērsli gēnu rediģēšanas ārstēšanas izplatībai. Šīs ir terapijas izmaksas. Dženifera Dudna baidās, ka tehnoloģijas būs pieejamas tikai “izredzētajiem” cilvēkiem, kas saasinās plaisu starp nabadzīgajiem un bagātajiem.
Avots: BBC Science Focus Magazine