Amerikaan genezen van bloedarmoede met CRISPR: er was maar één injectie nodig

Twee jaar geleden werd Olager regelmatig in het ziekenhuis opgenomen: zijn ziekte veroorzaakte onvoorspelbaar

aanvallen van hevige pijn.In de loop van een jaar zijn dat ongeveer twintig nachtelijke ziekenhuisopnames en drie bezoeken aan de intensive care. Wetenschappers slaagden er echter in om de genetische ‘schakelaar’ in het lichaam van Olager naar een nieuwe positie te verplaatsen: bloedcellen leerden opnieuw zuurstof door het lichaam te transporteren. 

"Ik had niet verwacht dat de veranderingen zo dramatisch en bijna onmiddellijk zouden zijn", zegt Olager over het resultaat van de therapie. "Het lijkt echt een wonder."

De technologie die het leven van Olager veranderde, volgens de wetenschappelijkerelatief jong. 10 jaar geleden publiceerde een kleine groep wetenschappers een bescheiden paper waarin een eenvoudige maar krachtige uitvinding werd beschreven voor het knippen van specifieke DNA-sequenties. Dit werd bekend als CRISPR-genbewerking.

Tegenwoordig hebben tientallen biotechbedrijvenbouwen hun bedrijf op het potentieel van CRISPR. Bij de ontwikkeling van CRISPR-therapie spelen de meest geavanceerde klinische onderzoeken, waaronder die van Olager, een sleutelrol.

“Klinische ontwikkelingen echtgeweldig”, zegt Feng Zhang, een wetenschapper die CRISPR-genbewerking heeft uitgevonden in zijn laboratorium aan het Broad Institute van Harvard en MIT.

Crispr Therapeutics en Vertex Pharmaceuticals,die dezelfde "infusie" maakten die Olager genas, zijn van plan om hun CRISPR-therapie later dit jaar voor registratie in te dienen bij de Food and Drug Administration.

Eerder deze maand maakten Crispr en Vertex bekend dat:alle 31 mensen met sikkelcelanemie die werden behandeld, ervaren geen ernstige pijnaanvallen meer. "Ik zou blij zijn als ik wat minder pijn en minder ziekenhuisopnames zou hebben", zei Olager. Maar het resultaat overtrof mijn verwachtingen volledig.”

Sikkelcelanemie wordt veroorzaakt door een mutatiegen voor hemoglobine, het eiwit dat zuurstof in het bloed transporteert. Om dit probleem op te lossen, verzamelden de wetenschappers het bloed van Olager, gebruikten CRISPR om de productie van de zogenaamde foetale hemoglobine aan te zetten die we allemaal in de kindertijd maken, en brachten de bloedcellen vervolgens opnieuw in zijn lichaam.

In een andere proef die dezelfde therapie testhet bewerken van genen voor een vergelijkbare bloedaandoening, bèta-thalassemie genaamd, hadden 42 van de 44 mensen die een behandeling kregen niet langer de bloedtransfusie nodig die ze nodig hadden om gezond te blijven. Twee andere mensen hebben veel minder bloedtransfusies nodig dan voorheen.

Lees verder:

De ruimtesonde vloog 200 km van Mercurius. Kijk wat hij zag

Wetenschappers ontdekken hoe vitamines de incidentie van kanker beïnvloeden

Chinese gedachtenlezende helm luidt alarm wanneer iemand porno-inhoud ziet