De onderzoekers gebruikten een editingtechniek gebaseerd op het enzym nickase. Dit endonuclease is
Onderzoekers leggen uit dat in veel gevallenmensen met genetische aandoeningen hebben verschillende mutaties in hun chromosomen die ze van hun ouders hebben geërfd. Dit betekent dat een mutatie op het ene chromosoom vaak een "gezonde" functionele sequentie-tegenhanger op een ander chromosoom zal hebben.
Door een van de DNA-strengen die een schadelijke mutatie bevat te vernietigen, activeren wetenschappers een reparatiemechanisme dat het 'gezonde' deel dat is geërfd van de tweede ouder als basis gebruikt.
Schema van het experiment.Links: Bewerken met Cas9 kan leiden tot herstel, maar kan mutaties veroorzaken. Rechts: Het gebruik van nickase leidt tot efficiëntere gencorrectie en de afwezigheid van mutagene verschijnselen. Bron: Guichard, Bier, UC San Diego
Om de effectiviteit van uw technologie te testen,de onderzoekers gebruikten Drosophila. Normaal gesproken hebben deze fruitvliegjes felrode ogen. Wetenschappers die genbewerking gebruikten, onderdrukten de productie van rood pigment en creëerden mutanten met witte ogen. Vervolgens probeerden de biologen in een reeks experimenten de oorspronkelijke oogkleur te herstellen met behulp van CRISPR.
De resultaten toonden aan dat bewerken metnickase bleek nog effectiever te zijn dan de klassieke Cas9. Een enkele streng knippen resulteerde in een hoog niveau van herstel van rode ogen, bijna vergelijkbaar met normale (niet-gemuteerde) gezonde vliegen. Succes bij het herstellen van de originele genvariant was 50-70% voor nickase, terwijl 20-30% met Cas9 dubbelstrengs splitsing. Tegelijkertijd veroorzaakte nickase, in tegenstelling tot de klassieke benadering, geen off-target mutaties.
Een opmerkelijk voordeel van deze aanpak is deeenvoud. Het is gebaseerd op een zeer klein aantal componenten en DNA-breuken zijn "zacht", in tegenstelling tot Cas9, dat volledige DNA-breuken produceert, vaak vergezeld van mutaties.
Ethan Beer, professor aan UC San Diego en co-auteur van de studie
De auteurs merken op dat het nog niet bekend is ofde technologie werkt ook goed in menselijke cellen. Ze zijn van mening dat er meer onderzoek nodig is en dat enige aanpassing van de methode om met mensen te werken noodzakelijk kan zijn.
Lees verder:
Een zwart gat in de melkweg bewees Einstein gelijk. Het belangrijkste
"James Webb" toont ruimte voor de oerknal: astronomen op het punt van een wereldwijde ontdekking
Kijk naar de hemelse "Titanic" die op kernenergie zal draaien