Studie zou de zorg voor patiënten met bloedziekten zoals sikkelcelziekte kunnen veranderen
Hoe is het allemaal begonnen?
Sikkelcelanemie behoort tot een groep erfelijke ziekten. Het beïnvloedt de vorm van rode bloedcellen, die via de bloedbaan zuurstof naar alle delen van het lichaam transporteren.
Gewoonlijk zijn rode bloedcellen rond en flexibel, dus het is gemakkelijk omdoor de vaten bewegen. Bij sikkelcelanemie zijn sommige van hen sikkel- of halvemaanvormig. Deze cellen worden stijf en plakkerig, wat de bloedstroom kan vertragen of blokkeren.
Hoe manifesteert de ziekte zich?
Tekenen en symptomen van sikkelcelanemie verschijnen meestal rond de leeftijd van 6 maanden. Ze zijn verschillend en kunnen in de loop van de tijd veranderen. Een van de belangrijkste tekenen en symptomen:
- Bloedarmoede. Sikkelcellen breken af en sterven gemakkelijk af.Rode bloedcellen leven meestal ongeveer 120 dagen voordat ze moeten worden vervangen. Maar de sikkelcellen sterven meestal na 10 tot 20 dagen, wat leidt tot een tekort aan rode bloedcellen (bloedarmoede). Zonder voldoende rode bloedcellen krijgt het lichaam niet genoeg zuurstof en dit veroorzaakt chronische vermoeidheid.
- afleveringen van pijn. Terugkerende episodes van ernstige pijnsymptoom van sikkelcelanemie. Pijn ontstaat wanneer sikkelvormige rode bloedcellen de bloedstroom door kleine bloedvaten naar de borst, buik en gewrichten blokkeren. Het varieert in intensiteit en kan enkele uren tot dagen aanhouden. Sommige mensen hebben maar een paar pijncrises per jaar. Anderen hebben er 12 of meer. Een ernstige pijncrisis vereist ziekenhuisopname. Sommige tieners en volwassenen met sikkelcelanemie lijden ook aan chronische pijn, die wordt veroorzaakt door bot- en gewrichtsschade en zweren.
- Zwelling van handen en voeten. Het wordt veroorzaakt door sikkelvormige rode bloedcellen die de bloedsomloop in de armen en benen blokkeren.
- Frequente infecties. sikkelcellen kunnen de milt beschadigen,de kwetsbaarheid van het lichaam voor infecties vergroten. Zuigelingen en kinderen met bloedarmoede krijgen meestal vaccinaties en antibiotica om mogelijk levensbedreigende infecties zoals longontsteking te voorkomen.
- Groeiachterstand of puberteit. Rode bloedcellen voorzien het lichaamzuurstof en voedingsstoffen die nodig zijn voor groei. Een gebrek aan gezonde cellen kan de groei van baby's en kinderen vertragen en de puberteit bij tieners vertragen.
- zichtproblemen. Kleine bloedvaatjes die de ogen voedenkan verstopt raken met sikkelcellen. Dit kan het netvlies beschadigen, het deel van het oog dat visuele beelden verwerkt, en tot zichtproblemen leiden.
Wat is het probleem?
Er is geen specifieke behandeling voor sikkelcelanemie, alleen symptomatische behandeling. Het verlicht alleen pijn en voorkomt complicaties die verband houden met de ziekte.
Patiënten krijgen meestal bloedtransfusies enmeer serieuze procedure - beenmergtransplantatie. Gezonde hematopoëtische cellen worden in het lichaam van de patiënt geïnjecteerd om het proces van hematopoëse te hervatten. De methode verlicht de symptomen van bloedarmoede, maar heeft ernstige contra-indicaties - ernstige pathologieën van de lever en de nieren, infectieziekten, zwangerschap en lichamelijke zwakte van het lichaam (ouderdom, bijkomende ziekten).
Er is ook de mogelijkheid van overbelastingijzer. In milde gevallen ervaren patiënten zwakte en vermoeidheid. Zware overbelasting veroorzaakt echter cirrose, diabetes, hartfalen, een verhoogd risico op leverkanker, onvruchtbaarheid en erectiestoornissen.
Wat te doen
Om het probleem op te lossen, is het VK:een eencellige gerandomiseerde studie genaamd RESTORE (herstel en overleving van uit stamcellen afkomstige rode bloedcellen, herstel en overleving van erytrocyten uit stamcellen). Dit is een gezamenlijk initiatief van de National Health Service for Blood and Transplant (NHSBT, NHS Blood and Transplant) en wetenschappelijke groepen in Bristol, Cambridge en Londen.
Een voorbeeld van een microscopisch beeld van een jonge erytrocyt gekweekt in het RESTORE-laboratorium.
Foto: NHSBT
Het doel van het project is om het tekort aan zeldzamebloedgroepen. Van menselijke bloedstamcellen kweken biologen in het laboratorium nieuwe rode bloedcellen. Wetenschappers hebben onlangs een historische doorbraak bereikt door een 'nieuw' transfusieproduct in het menselijk lichaam te introduceren.
Hoe wordt bloed gekweekt?
Donoren werden geworven uit de NHSBT-bloeddonordatabase.Allen hebben 0,5 liter bloed gedoneerd. Met behulp van sterke magneten werden er flexibele stamcellen uit gehaald, die rode bloedcellen kunnen worden. Ongeveer een half miljoen stamcellen kunnen 50 miljard rode bloedcellen produceren. Ze werden gefilterd tot er nog maar 15 miljard over waren.Het hele proces duurde drie weken.
Uiteindelijk was het aantal cellen dat in het laboratorium werd gekweekt ongeveer 5-10 ml - ongeveer één tot twee theelepels.
Hoe gaat het onderzoek?
Twee patiënten in Groot-Brittannië hebben dit al ontvangenkleine doses ‘kunstmatig’ bloed. Ze werden nauwlettend gevolgd en de wetenschappers registreerden geen nadelige bijwerkingen. Alle deelnemers aan het experiment zijn gezond, hun identiteit is niet bekendgemaakt. Het doel is om het proces ‘blind’ te houden.
Vervolgens zullen wetenschappers, als onderdeel van het onderzoek, vergelijkenlevensverwachting van gekweekte cellen met standaarderytrocyten van dezelfde donor. Biologen verwachten dat laboratoriummonsters beter presteren omdat ze zo “vers” mogelijk zijn.
Waar komt het op neer?
Als blijkt dat kunstmatige cellen langer meegaanopgeslagen in het lichaam, zullen patiënten die regelmatig bloed nodig hebben, niet eens zo vaak transfusies nodig hebben. Dit vermindert de "ijzerstapeling" als gevolg van frequente bloedtransfusies.
Wat is de volgende stap?
Dit maakt deel uit van de eerste fase van een bredereOnderzoek. De proef zal gedurende enkele maanden worden uitgebreid tot 10 patiënten. Biologen zullen de levensduur van in het laboratorium gekweekte cellen bestuderen en vergelijken met de resultaten van infusie van standaard rode bloedcellen.
Lees verder:
Een enorme impact van een ruimtevoorwerp veroorzaakte het magnetisch veld van de aarde
Wetenschappers bevestigen alternatieve zwaartekrachttheorie: waarom het de natuurkunde verandert
Varkenshart klopt langzamer na transplantatie op mens