De resultaten van de laatste fase van klinische onderzoeken toonden aan dat de gel met DNA helpt genezen
B-VEC Therapy Gel is ontworpen om te behandeleneen subtype van het vlindersyndroom dat bekend staat als dystrofische epidermolysis bullosa. Het wordt veroorzaakt door mutaties in het COL7A1-gen. Het codeert voor een type collageen, met name een touwachtig eiwit dat helpt de buitenste huidlaag aan de onderliggende laag te hechten. Mensen met dystrofische epidermolysis bullosa missen deze stabilisatie, dus hun huidlagen wrijven tegen elkaar en vormen blaren.
Gel levert werkende kopieën van het COL7A1-gendirect in de beschadigde huid van patiënten. Het bevat het herpesvirus dat is aangepast zodat het zich niet kan vermenigvuldigen in menselijke cellen en bevat twee kopieën van COL7A1. De onderzoekers merken op dat herpes zeer geschikt is voor een dergelijke therapie: het kan de immuniteit omzeilen en grote DNA-fragmenten met zich meedragen.
Dermatologen behandelen een wond bij een patiënt met epidermolysis bullosa. Afbeelding: Mark Hanlon, Stanford Medicine
Tijdens de proef ontvingen 28 patiënten de geleen van de wonden eenmaal per week gedurende ongeveer zes maanden, en de andere wond van vergelijkbare grootte werd behandeld met een placebo-gel. Na drie maanden was 71% van de met B-VEC behandelde wonden volledig genezen vergeleken met 20% van de met placebo behandelde wonden. Bovendien duurde het effect van blootstelling tot zes maanden, waardoor de vorming van nieuwe wonden werd voorkomen.
Epidermolysis bullosa of vlindersyndroom iseen zeldzame erfelijke ziekte waarbij de menselijke huid extreem gevoelig is voor invloeden van buitenaf. Bij de minste schade en kleine verwondingen vormen zich bellen en erosie. Er zijn momenteel geen goedgekeurde behandelingen. Artsen behandelen alleen de symptomen als de blaren op de huid ontstaan. Dit omvat het reinigen van huidwonden, het bedekken met zalven en verbanden en het dagelijks verschonen van deze verbanden.
Patiëntwonden gaan vaak weer open tijdensgenezing en kan maanden of zelfs jaren open blijven. Chronische wonden en opeenhoping van littekenweefsel vormen een risico voor levensbedreigende infecties, misvormingen van ledematen en plaveiselcelkanker.
De onderzoekers merken op dat de gel tijdens de proef in een klinische setting werd aangebracht, maar wanneer deze is goedgekeurd door de FDA, kan deze alleen thuis worden gebruikt bij het wisselen van verbanden.
Lees verder:
Bestaat wetenschap in extreme omstandigheden? We antwoorden in cijfers
Wetenschappers hebben ontdekt wie profiteerde van de dood van dinosaurussen
Kijk naar de foto van de aarde vanuit de ruimte: die is gemaakt door de eerste privémodule