Onderzoekers van de Universiteit van Californië, San Francisco hebben een nieuwe therapie ontwikkeld om te behandelen
Vroeger behandelden onderzoekerseigen stamcellen van kinderen in plaats van traditionele beenmergtransplantatie van een verwante donor. Deze aanpak vermindert de hoeveelheid chemotherapie die vóór de transplantatie wordt gegeven.
Alle 10 patiënten die aan het onderzoek deelnamenhun eigen stamcellen met het gecorrigeerde Artemis-gen werden getransfundeerd. Na twaalf weken begonnen alle kinderen hun eigen T- en B-cellen te vormen: lymfocyten die verantwoordelijk zijn voor de immuunrespons. Binnen een jaar hadden vier kinderen een volledig herstel van de T-celimmuniteit, en twee jaar later - B-celimmuniteit.
Nog eens vijf studiedeelnemers ervoeren significante verbeteringen in vergelijking met alternatieve therapieën. Slechts één patiënt had een tweede beenmergtransplantatie nodig.
Het verloop van hun ziekte is al veel beter dan bij conventionele behandelingen. Ik heb nog nooit zulke resultaten gezien bij een van de andere kinderen. Dit is geweldig.
Mort Cowan, co-auteur van de studie
Een van de behandelde patiënten. Foto: Barbara Ries, UCSF
Alle patiënten die aan het onderzoek deelnemengediagnosticeerd met een van de typen ernstige gecombineerde immuundeficiëntie: DCLRE1C/Artemis-deficiëntie. De ziekte wordt geassocieerd met de afwezigheid van het DCLRE1C/Artemis-gen. Zonder dit gen is het lichaam van het kind niet in staat DNA te repareren of antilichamen te produceren.
Traditioneel voor de behandeling van deze ziektegebruikt voor beenmergtransplantatie. Maar een transplantatie, zelfs van een naast familielid, veroorzaakt ernstige complicaties: afstoting van de getransplanteerde cellen, de reactie van donorimmuniteit tegen het kind en andere. Al deze complicaties kunnen na transplantatie tot de dood leiden.
Lees verder:
Het eerste materiaal in zijn soort is bestand tegen 'projectielen' die zich verplaatsen met de snelheid van het geluid
Een schokgolf van de zon heeft een scheur in het magnetisch veld van de aarde geopend
De 17-jarige ingenieur bedacht een magneetloze motor: hij kan worden gebruikt in elektrische voertuigen