Het kandidaat-geneesmiddel FX-322 van Frequency Therapeutics is ontworpen om de belangrijkste oorzaak van gehoorverlies te behandelen:
Progenitorcellen zijn intermediairstap tussen stamcellen en gedifferentieerde cellen. Dergelijke cellen kunnen slechts één type cel produceren, maar zijn in staat tot meerdere zelfreproductie.
</ p>Al in de eerste klinische studie heeft het bedrijfbevestigde een statistisch significante verbetering in spraakperceptie bij een aantal deelnemers na een enkele injectie. Het effect van het medicijn bij sommigen van hen werd bijna twee jaar waargenomen. Tot op heden heeft het bedrijf meer dan 200 patiënten gedoseerd. Volgens MIT-vertegenwoordigers hebben drie onafhankelijke klinische onderzoeken een significante verbetering van de spraakperceptie aangetoond.
“Sommige deelnemers konden niet meeluisteren”voor 30 jaar. Ze zeiden dat ze voor het eerst naar een druk restaurant konden gaan en nog steeds hun kinderen konden horen, zegt Robert Langer, een MIT-professor en medeoprichter van het bedrijf. “Het is heel belangrijk voor hen. Er moet natuurlijk meer gebeuren, maar zelfs het feit dat je een kleine groep mensen kunt helpen, maakt echt indruk op me.”
Haarcelregeneratie (gemarkeerd in roze). Foto's voor en na toediening van het medicijn. Afbeelding: Hinton AS, Yang-Hood A, Schrader AD, Losse C, Ohlemiller KK, McLean WJ, MIT
Menselijk binnenoor (slakkenhuis) gevuldvloeistof. Geluidsgolven veroorzaken trillingen die worden opgevangen door de haarcellen. Aan het ene uiteinde van deze cellen bevinden zich microvilli (stereocilia) die in vloeistof drijven en gevoelig zijn voor beweging. Trillingen van stereocilia leiden tot de vorming van elektrische signalen door de cellen, die langs de zenuw naar de hersenen gaan.
Haarcellen sterven af bij blootstelling aan harde geluidengeluiden, als gevolg van veroudering of onder invloed van medicijnen, zoals bepaalde vormen van chemotherapie en antibiotica. Celverlies leidt tot de ontwikkeling van perceptief gehoorverlies, de meest voorkomende oorzaak van gehoorverlies. Omdat het menselijk oor geen haarcellen regenereert, is gehoorverlies in dit geval onomkeerbaar.
Volgens de VN, meer dan 5% van de wereldbevolking, of ongeveer430 miljoen mensen hebben rehabilitatie nodig om het probleem van gehoorverlies "uit te schakelen". Uit de prognoses van de organisatie blijkt dat in 2050 2,5 miljard mensen gehoorproblemen zullen hebben, van wie minstens 700 miljoen die behandeling nodig hebben.
</ p>De oprichters van Frequency Therapeutics zijn van mening dat hun voorgestelde benadering van behandeling, chemische aanval op voorlopercellen, kan worden toegepast op regeneratieve therapieën op andere gebieden.
Weefsels door het hele lichaam bevatten voorlopercellen, dus we zien een enorm scala aan toepassingen. Wij geloven dat dit de toekomst is van regeneratieve geneeskunde
Chris Luz, hoofdwetenschapper en medeoprichter van Frequency Therapeutics
Lees verder:
Wetenschappers hebben het eerste teken genoemd waarmee we naar buitenaards leven kunnen zoeken
Potentieel gevaarlijke asteroïde nadert de aarde op 1 april
Genetica verslaan kattenallergieën met CRISPR