Als resultaat van een recent onderzoek hebben wetenschappers ontdekt dat CRISPR de locatie nauwkeurig kan bepalen
Nieuwe methode gepresenteerd in het tijdschriftNatuurcommunicatie, zal onderzoekers in staat stellen nieuwe therapeutische toepassingen te verkennen op het gebied van epigenetica: de studie van gengedrag in cellen.
Elke cel van het menselijk lichaam heeft een en dezelfdeDNA is een complete set genen, maar niet elk gen zit in elke cel. Sommige cellen hebben bepaalde genen die de cel vertellen om bepaalde eiwitten te maken. Voor sommigen zijn deze genen uitgeschakeld, terwijl ze voor anderen zijn ingeschakeld. Soms, zoals bij erfelijke ziekten, gaat deze omschakeling mis. Een nieuwe tool, gemaakt in het laboratorium van Lacramioar Bintu, assistent-professor bio-engineering aan Stanford, zou deze fouten kunnen corrigeren.
Het is veel moeilijker dan een schaar, omdat het gebruikelijk isCRISPR kan genen niet op een gecontroleerde manier aan- en uitzetten zonder DNA te breken. Om veranderingen aan te brengen zonder het DNA te beschadigen, heeft CRISPR de hulp nodig van andere grote, complexe effector-eiwitten. Met een nieuwe combo-tool vindt CRISPR het gen dat u zoekt en kan de effector een schakelaar omdraaien.
Het probleem is dat deze effectormoleculenzijn meestal te groot om gemakkelijk naar cellen te worden getransporteerd voor therapeutisch gebruik. Om de zaken nog ingewikkelder te maken, worden doorgaans meerdere effectoren in combinatie gebruikt om specifiek cellulair gedrag nauwkeurig te reguleren. Dit maakt de CRISPR-effectorcombinatie nog groter en dus moeilijker te produceren en te leveren.
Om dit obstakel te omzeilen, een team van wetenschapperswendde zich tot kleinere eiwitten - nanobodies. Nanobodies vervangen effectoren niet. In plaats daarvan fungeren ze als kleine haakjes die de vereiste effectoren opvangen die zich al in de cel bevinden. Je hoeft alleen maar het juiste nanobody te kiezen, en het gebruikt de juiste effector om te schakelen.
De nieuwe techniek kan worden gebruikt om epigenetische defecten te corrigeren zonder CRISPR te combineren met grote effectoren.
Op dit moment is de techniek in de fasevalidatie concept. De volgende stap voor het team zal zijn om de miljoenen potentiële nanobodies te doorzoeken en erachter te komen hoe ze aan CRISPR kunnen worden gekoppeld om specifieke epigenetische aandoeningen aan te pakken.
Lees ook
Natuurkundigen hebben een analoog van een zwart gat gemaakt en de theorie van Hawking bevestigd. Waar leidt het toe?
Abortus en wetenschap: wat gebeurt er met de kinderen die zullen bevallen
Wetenschappers hebben de snelheidslimiet in de kwantumwereld ontdekt